基因剪刀治愈不治之癥

英國的研究人員利用編輯基因的技術，首次治愈了一名患有耐藥性白血病的兒童。人們有理由對這一突破性的進展感到振奮，但是有關基因編輯的倫理問題仍不會消失。

英國的一組研究人員最近采用一種新的基因療法，成功治愈了一名一歲大的白血病患兒。這組研究人員來自英國倫敦大奧德蒙街醫院和倫敦大學學院的兒童健康研究所，他們用“分子剪刀”——也稱基因剪刀——編輯基因，產生設計的免疫細胞治療耐藥性的白血病。利用基因剪刀來治療罕見病、疑難病尤其是遺傳性疾病既有效，也是當代醫學發展的一個方向。不過，基因療法有多種，僅僅是利用基因剪刀的方式就有多種。

嘗試新的療法

一歲的蕾拉·理查茲(Layla Richards)患有復發性急性淋巴細胞白血?。ˋLL），是一種難以治愈的白血病。盡管藥物化療能治愈一些白血病，但對于復發性急性淋巴細胞白血病還是束手無策。此前，蕾拉已經接受過化療，但效果不佳，只能用姑息療法維持生命。在走投無路之時，大奧德蒙街醫院向蕾拉的父母提議可以試用新的基因療法。這種療法已經在小鼠身上進行過試驗，效果較好。

為了挽救女兒的生命，蕾拉的父母同意了。蕾拉的媽媽莉莎（Lisa）說：“我們不想接受姑息治療，所以我們要求醫生為我們的女兒嘗試任何治療，哪怕是以前沒有嘗試過的。”而且，治療方式也經過了醫學倫理委員會批準，由掌握這一特定基因修飾方式的法國Cellectis生物科技公司提供經過基因修飾的T細胞。

由于蕾拉患ALL，體內正常的免疫T細胞已經很少，因此需要利用