基因編輯嬰兒還有多遠?

本次臨床試驗還有另外9位癌癥患者等待接受同樣的療法,在經歷放療和化療無效后,他們期待新的療法能帶來重生的希望。

責任編輯:朱力遠

接受基因編輯治療后的白血病女嬰萊拉。(南方周末資料圖/圖)

迄今為止,還沒有哪項生物技術像基因編輯技術一樣應用如此廣泛和快速。按照目前的進展速度,盡管“基因編輯”嬰兒的出現還需要一些時日,但是技術層面的問題將很快實現突破,而基因編輯治療人類疾病的臨床應用早已啟動,并取得了一些成效。

英國《自然》雜志2016年11月15日報道,中國成都華西醫院的醫生對一名嚴重肺癌患者實施了一種特殊療法,將經基因編輯技術改造的免疫細胞注射回患者體內,以幫助治療癌癥,這是國際上首次將基因編輯技術用于癌癥的臨床治療,再次為近年來越來越火爆的“基因編輯”技術注入新的能量,也為人類攻克癌癥、艾滋病和遺傳病帶來新的希望。

“基因編輯”風暴

人類很多疾病都與基因突變有關,如果能將突變的基因“撥亂反正”,將有望根除這些致命的遺傳病。研究發現,艾滋病、癌癥等惡性疾病也都可以通過改良人體免疫細胞中某些基因加以治療。為此,科學家們一直在尋找能消滅這些疾病的終極武器,不過幾十年來的苦苦尋覓,收效甚微。

直到近幾年,科學家從細菌身上找到了一些“基因編輯”工具,讓這種根治人類遺傳病和其它惡性疾病的想法有可能變成現實。這些基因編輯工具其實是存在于細菌和古菌體內的一種防御系統,能對入侵細菌基因組的病毒DNA進行精準的刪除或改寫,精確程度就像利用word軟件對近十億字的中國古典巨著《四庫全書》進行一個詞語甚至是一個字的編輯。

科學家對這些基因編輯工具進行一些改造,就變成現在生命科學研究領域廣泛使用的基因編輯技術,主要包括鋅指核酸酶(ZFN)技術、類轉錄激活樣效應因子核酸酶(TALEN)技術和最近發展起來的CRISPR/Cas9技術。這些基因編輯工具均含有兩個組件,一個是特異識別和結合目標DNA序列的組件,相當于word軟件中的“查找”工具,可以定位到某個特定詞語,另一個則是負責對目標DNA進行剪切修飾的核酸內切酶,相當于word軟件中的“剪切”工具,能輕松剪切掉這個特定詞語。所不同的是,前兩種基因編輯技術的&ldquo

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