尋找“看不見的病人”

5月22日，2017中國國際藥物信息大會暨第九屆DIA中國年會上，“以病人為中心的新藥研發”成為其中的主要話題之一。（南方周末記者 袁端端/圖）

（本文首發于2017年5月25日《南方周末》，原標題為《新藥研發中，被忽略的患者感受 尋找“看不見的病人”》）

• 政府監管部門：國家食藥總局藥品審評中心化藥臨床一部部長楊志敏、
• 美國食品藥品監督管理局（FDA）藥品審評戰略辦公室主任Theresa Mullin博士
• 臨床醫生：上海胸科醫院肺部腫瘤臨床醫學中心主任陸舜教授
• 創新藥研發企業：基石醫藥首席執行官江寧軍博士
• 病人團體：中國罕見病發展中心國際事務部總監楊佩蓉博士

病人在接受一種新藥之前，通常會問兩個讓醫生很難作答的問題：“這種藥會讓我有什么感受？和我一樣的病人在服藥后有什么感受？”

長久以來在醫藥界存在一個問題——所謂“以病人為中心的新藥研發”，實際上是“以藥物為中心的研發”，最應該獲益的病人成為了看不清的模糊影像。

在藥物研發會議上討論病人的用藥感受新鮮嗎？聽起來是理所當然的事，但對于中國的醫藥生態系統來說，卻是“破天荒”。

曾在美國擔任臨床醫生的江寧軍博士舉了一個例子，他的病人在接受一種新藥之前，通常會問兩個讓他很難作答的問題：“這種藥會讓我有什么感受？和我一樣的病人在服藥后有什么感受？”作為醫生，他在藥品說明書上很難找到與“感受”相關的描述，因此也無法確切告訴病人。

醫學研究的根本目的是消除病痛、延長人類的生命和質量。長期以來，臨床研究之所以重要，是因為它能提供藥物安全和有效性的客觀證據。但評價的指標，并不一定是從病人的角度出發，更多是從研發者本身，甚至僅僅是為了得到“陽性”（正向）結果出發。因此，臨床研究者更看重的是，實驗室檢查的數據和醫生觀察到的病情變化，很少問詢病人感受并納入考量因素。即便詢問，方式和方法也缺乏嚴謹和統計意義——這在腫瘤藥物上特別突出，腫瘤藥物的評價指標和腫瘤大小、生存時間長短直接相關，很少列入病人的感受。

“我們要明白，做藥是為了病人，如果真正能以病人為中心，而不是以藥為中心，那么藥物的臨床價值就能真正體現出來了。”楊志敏在會上感嘆。

這反映了一個長久以來在醫藥界存在的問題——所謂“以病人為中心的新藥研發”，實際上是“以藥物為中心的研發”，最應該獲益的病人成為了看不清的模糊影像。

5月22日，2017中國國際藥物信息大會暨第九屆DIA中國年會（DIA為藥物信息協會簡稱）在上海召開，大會的主題便是“恪守臨床價值導向，引領藥物研發新趨勢”，意在引導各方更關注病人的臨床感受。作為一家非營利性的全球醫藥