股價大跳水，基因編輯公司怎么啦？

CRISPR／Cas9基因編輯技術正迅速應用于人類疾病治療，脫靶效應是影響其應用前景的主要因素之一，科學家對CRISPR／Cas9進行改造后，可以完全消除脫靶效應（資料圖/圖）

（本文首發于2017年6月29日《南方周末》）

CRISPR／Cas9技術正在以令人驚訝的速度應用于人類疾病臨床治療，任何關于基因編輯技術安全性的報道都會引起極大的關注和擔憂。不過公眾也無需過度擔心，科學家們一直在努力消除基因編輯技術的脫靶效應，在臨床應用上更是慎之又慎。

近日，《自然·方法》雜志刊登了一篇幾位來自美國斯坦福大學等機構科學家的來信，篇幅不到一頁半，卻給風頭正勁的基因編輯治療潑了一盆冷水，也讓幾家美國基因編輯技術上市公司不禁打起寒戰，股價應聲暴跌，反映出公眾和投資者對基因編輯技術安全性的擔憂。

股價集體跳水

基因編輯技術主要包括鋅指核酸酶（ZFN）技術、類轉錄激活樣效應因子核酸酶（TALEN）技術和最近發展起來的CRISPR／Cas9技術。由于該技術能像利用word進行文字編輯一樣，對目的基因進行更精確、更高效、更廣泛、更安全的修飾和編輯，被稱為“基因剪刀”或“魔剪”。早期的基因編輯技術（如鋅指蛋白）是通過蛋白來尋找需要編輯的序列，而CRISPR則是通過RNA來尋找靶向序列，由于設計RNA比蛋白質簡單，CRISPR／Cas9技術誕生短短幾年時間幾乎變成基因編輯技術的代名詞，已經成為生命科學領域最為熱門的技術之一。

以CRISPR／Cas9為代表的基因編輯技術似乎無所不能，特別是在人類以往難以攻克的疾病治療方面帶來無限的希望。2015年11月，英國醫生運用基因編輯T細胞成功將一個白血病女嬰的病情控制，為其贏得寶貴的治療時間，之后又有10名兒童接受了類似療法。2016年10月底，四川大學華西醫院腫瘤中心盧鈾團隊開展了全球首個CRISP