總理點贊的白血病療法治愈血癌

2017年12月12日，李克強總理在武漢協和醫院看望白血病患兒，聽取了專家介紹CAR-T技術。圖片來自（中國政府截圖/圖）

（本文首發于2017年12月21日《南方周末》）

“人類能否治愈癌癥”這一全球難題，如今有了最新答案。在血液腫瘤方面，一項此前備受爭議的療法獲得了突破性進展。

在醫療界歡呼、投資界看好的另一面，這一療法也面臨著不良反應難控、各類醫療機構良莠不齊、監管亟待出臺的現實問題。

多年之后，以CAR-T細胞療法為代表的基因治療終于成為臨床上的現實，并可能將改變千萬腫瘤患者的命運。

2017年成為了當之無愧的“CAR-T元年”。

在這一年，美國食品藥品管理局（FDA）批準上市兩款針對血液腫瘤的CAR-T治療藥物。在中國，12月11日，南京傳奇生物科技有限公司（以下簡稱“南京傳奇”）成為第一個CAR-T療法的臨床申請者。這樣行業里程碑的事件隨后讓相關生物公司股票一片飄紅。

次日上午，國務院總理李克強來到武漢協和醫院看望白血病患兒，在聽到專家介紹CAR-T療法效果后，李克強贊嘆不已：“我感到很高興，也很欣慰！一些發達國家早在數十年前就提出要攻克癌癥發病機理，現在我們國家攻克癌癥的研究和治療技術也上了一個新臺階。”

最新消息是，12月19日，《自然》雜志發布2017年十大人物，全球首位接受CAR-T療法并已痊愈的兒童艾米麗·懷特海德入選，她的代表詞是“生命的嘉獎”。

如今，超過一千名白血病或淋巴瘤患者接受過相關的臨床試驗，其中絕大部分患者的存活時間超過了預期，近百人甚至痊愈。一場前所未有的醫學革命正在來臨。

“坐上沖向癌癥的戰車”

9歲的樂樂戴著藍色米奇小口罩，在醫生辦公室玩耍。沒人相信這是一個月前，在ICU（重癥監護室）備受骨痛折磨，碰都不能碰一下的白血病患兒。

這種病唯一徹底的治療方法就是骨髓移植，但對樂樂來說，這太危險了。在不足一年時間里，他的病情已三次復發，并對最好的化療藥物耐藥。

被多家醫院表示無法治療后，父親高陽明從閨女那聽說有一種國外新療法。別無選擇，他們找到位于北京燕郊的燕達陸道培醫院。“道培是國內最早開始CAR-T臨床試驗的醫院之一，至今已完成了230余例，是全國單中心例數最多的醫院。”該院醫療執行院長陸佩華教授告訴南方周末記者，CAR-T療法，即嵌合抗原受體T細胞免疫療法，是一種在血液腫瘤上有著顯著療效的新型細胞療法，也被認為是最有前景的腫瘤治療方式之一。

小學三年級文化的高陽明夫婦聽不懂上面這些深奧的醫學名詞，只記得女兒形象地比喻，CAR-T這個英文單詞是小車的意思，治療樂樂的是一輛沖向癌癥的戰車。和以往所有“殺敵一千、自損八百”的癌癥治療手段不同，CAR-T是利用自身活的免疫細胞，提取改造來消滅癌細胞。

血液里的免疫T細胞扮演著健康戰士的角色，1茶匙血液中含有約五百萬個T細胞，它們構成了人體強大的防御系統。但有時T細胞會被狡猾的癌細胞迷惑，識別不了“敵人”。而改造后的T細胞