罕見病廉價藥難買：流通環節不暢，醫保政策乏力

陳香連住在福建龍巖市一個偏遠小山村里，每個月她有一項固定不變的差事兒——坐8-9個小時火車，去直線距離500多公里之外的廣州一家三甲醫院復診。說是復診，陳香連一月一次的奔波更多是為了“配藥”。

陳香連是一名重癥肌無力（Myasthenia Gravis，醫學代碼MG）患者。這是一種罕見病，患病率約為1/5000，發病率約為10萬人中只有7.4人會發病。該病影響全身骨骼肌力量，罹患該病的患者剛開始大多會出現眼肌無力，導致眼瞼下垂，相繼出現復視、四肢無力、口齒不清、表情僵硬、吞咽困難等其他癥狀，若不能控制病情，則發展為全身癱瘓、呼吸困難、窒息死亡。

幸運的是，和大多數罕見病不同，重癥肌無力雖難以治愈，但有藥可醫。其中一種名叫“溴吡斯的明”的口服藥物，可以幫助患者控制病情，這種藥是重癥肌無力患者維持正常生活不可或缺的“大力丸”，很多患者需要終生服用。

“溴吡斯的明”可以幫助患者控制病情，被患者稱為“小明”

一項調查顯示，85%的中國重癥肌無力患者正在使用“溴吡斯的明”治療，它被MG患者親切地喚為“小明”。

重癥肌無力屬于罕見病，病人分散在各個角落。市縣一級的醫院并不能經常遇到MG病人，更不用說社區基層了。再加上國內目前只有一家藥廠生產“小明”，買藥就成了MG患者生活中的一個難題。

兩年前的一次“斷藥”事件余波未了，其帶來的供應鏈條洗牌，至今仍影響患者購藥。為了維持治療，不少人到處打聽哪里能買到藥，有不少人坐火車到鄰省的大醫院去買藥，還有的人只能在網上找病友幫忙開藥，再快遞寄送。

然而，這些“曲線救國”的買藥手段與現有醫保政策并不兼容，醫保報銷對很多MG患者來說成了鏡花水月。

一名熟悉罕見病保障問題的專家感嘆，大眾并不熟知“小明”，但它卻像是一面鏡子，折射出現階段中國醫藥衛生改革諸多環節所面臨的問題。

買藥苦旅

44歲的重慶人張浩也是重癥肌無力患者，患病25年。1993年，張浩第一次出現癥狀，兩眼睜不開。嚴重的時候，喝口水都會嗆到，吃東西咬不動，四肢無力到沒法走路，洗澡穿衣不能自主，“像癱瘓一樣”。

發病4年后，張浩才在重慶的大醫院確診重癥肌無力，開始服用溴比斯的明。

那一年，重慶還沒有高速公路。張浩早上從位于云陽縣城的家里出門，晚上才能到達重慶市區。

有一年冬天下大雪，張浩在路上走了將近三天，就為了去市區買一瓶30多元錢的藥，來回路上的花費是400多塊錢。

一直到現在，張浩所在云陽縣城都買不到“小明”。“為什么重慶市的大醫院有藥，在縣醫院就買不到藥呢？”如今，張浩每月需要服用兩瓶“小明”，靠外地病友代購郵寄。

今年7月，徐崢主演的電影《我不是藥神》上映。電影講述了一群慢性粒細胞白血病患者的遭遇，他們吃不起原研藥廠的進口天價抗癌藥，只能選擇購買地下走私的印度仿制藥。這些印度仿制藥，因為沒有經過國內藥監部門的批準，在法律上被視為“假藥”。

許多重癥肌無力患者也去看了電影，但他們的用藥處境是“硬幣的另一面”。

對于“小明”這種藥而言，和每瓶藥售價一度高達2.4萬的治療慢粒白血病藥物“格列衛”不同，價格并不是直接影響患者藥物可及性的最重要原因。影響這些患者用藥的首要問題，在于買藥困難。

在2014年之前，每瓶60mg劑量的“小明”零售價在20-30元。2016-2017年，經過幾次斷藥停藥，目前有的零售藥店一瓶小明的價格漲到了100-200元之間，但大多數能買到藥的醫院和藥店，價格在50-70元之間。

價格的上漲尚在患者可以接受的范圍內，讓患者受苦的是過于奔波的買藥旅途。

姜秀蓮是山西人。她每個月去一趟西安，一方面找西安的醫院復查病情，另一方面也是為了開藥，“山西有時候有藥有時候沒藥”。算上其他藥物，姜秀蓮一個月的藥費是600元，但算上往返的車費和住宿費用要花掉1000元。

根據北京愛力重癥肌無力罕見病關愛中心（下簡稱愛力關愛中心）發布的《2018全國重癥肌無力生存狀況調查報告》，重癥肌無力的發病在世界范圍內近乎均勻分布，農村、城市也無明顯差異，在農村人口占多數的中國，重癥肌無力患者中農村患者所占比重更大。

住在小城鎮和農村的患者買藥更加困難。和姜秀蓮一樣，住在福建龍巖的陳香連每個月也要坐火車往返至少十六個小時，去廣州的醫院復查并配藥。

這幾個月，陳香連病情反復，有幾次出門暈倒，又住院一段時間，家人不放心她一個人去廣州，就陪她一起。出門要是特別累，還要在廣州住上一晚。兩個人的路費可以買好幾瓶藥。

由于處方限制，盡管來回奔波上千公里，但陳香連每次也只能開兩瓶藥。她不得不每個月都去一次廣州。很多患者都有類似遭遇。

海南的重癥肌無力患者陳彪（化名）已有七年病史，一度靠病友代購“小明。據陳彪講，在海南想買一瓶“小明”特別困難。整個海南只有海南省人民醫院“時有時沒有”，其他三甲醫院沒有“小明”供應。除此之外，只有一家零售藥店也是“有時有賣、有時沒有”。

“我住在?？?，一個人好解決，一個月一瓶的用量。在海南找不到，就找病友幫忙”，陳彪對南都記者說，還有幾十個海南重癥肌無力患者，住在偏遠的農村，網絡不發達，已經加入病友群的人有將近60人。他們的用藥很難保障。

這些分散在海南各個角落里的患者，如果找不到藥，會向陳彪求助。陳彪是北京愛力重癥肌無力罕見病關愛中心在海南省的負責義工。相比散在農村里的病友，他的聯系更加廣泛，辦法也更多。

缺藥根源

買藥變得困難，始于2016-2017年之間的幾次“斷藥事件”。

國家藥監局的查詢系統顯示，持有“小明”生產許可的藥品生產企業有三家。然而，目前實際進行生產的只有上海中西三維藥業有限公司。

2016年9月，由于部分批次“小明”的溶出度存在波動，該藥品被召回，導致全國藥物短缺。到了11月份，企業對外宣稱，恢復生產之后，“小明”的市場供應已經恢復正常，但患者向媒體反映購藥依然困難。商家趁機囤藥的情況出現，甚至有患者花了1000多元搶購到一瓶藥。

來自制藥企業一方的判斷，藥品持續短缺的原因可能在于短缺風波之后給患者帶來的恐慌?？只判睦砜赡軐е铝闶埸c一旦有藥就被買走囤積，造成仍然供不應求的局面，而越是如此，囤藥情況就更加嚴重，形成惡性循環。

2017年6月，還沒完全走出短缺陰影的“小明”又迎來半年后第二次斷藥。因為上海中西三維藥業的生產基地遭遇市政動遷，小明又停產了4個月。直到10月份，上海中西三維藥業才委托自己的子公司中西制藥恢復生產。

用量小，國內企業生產積極性不高，甚至是獨家生產，容易出現供應不及時、供應量不足——“小明”具有諸多“短缺藥品”的特點。據有關部門曾經梳理，具有這類特點，存在短缺風險的國內藥品有139個。

2017年，伴隨生產調整，上海中西三維藥業提升了生產基地的產能，擴大了“小明”的產量。中西三維藥業銷售總監李斌6月份曾在北京愛力關愛中心舉辦的年度大會上稱，投入市場的小明數量已較此前增長了4倍。

一位負責廣東地區藥品銷售的工作人員也告訴南都記者，目前廣東地區的21個地市都有醫院和藥店供應“小明”。

“情況比2016-2017年斷藥期間好多了，但是患者購藥難的問題并沒有完全解決”，愛力關愛中心創始人、負責人清昭告訴南都記者，截至2018年9月8日，仍然有76名患者向愛力中心反映購藥困難。

愛力關愛中心曾經向企業收集能夠穩定供應“小明”的醫院、藥店終端，但一些網友仍然向愛力反映名單上的醫院也會出現買不到藥的情況。一些患者甚至因此苛責愛力關愛中心，說他們“拿了企業的錢，幫企業說話”。

清昭認為，斷藥事件發生后，藥品短缺給藥價哄抬提供了空間，利益牽扯其中，全國的溴吡斯地名流通供應網絡徹底“洗牌”。這也是為什么，即使當企業恢復生產擴大供應之后，不少患者仍在承受斷藥事件的“余波”和“后遺癥”。

正如新疆患者萬繼華遇到的情況：48歲的MG患者萬繼華，發病至今已經7年，他生活在新疆昌吉回族自治州呼圖壁縣，距離烏魯木齊市大約100公里。每個月，萬繼華服用2瓶“小明”。“以前，在縣里的醫院可以開藥，瓶數沒有限制，藥店也可以買到。”但現在，萬繼華只能去烏魯木齊市的一家三甲醫院開藥，每次掛號只能開一瓶，縣醫院不再有藥。藥店雖然有藥，但一瓶藥物售價是100多元，甚至將近200元。

在2016年斷藥事件發生之前，很多縣醫院也可以買到“小明”。雖然對于一些患者來說仍需要舟車勞頓，但藥源供應相對穩定，患者知道哪里可以買到藥，心里有底不慌。

2016年藥品斷供后，原有市場供應體系被打破，市場出現流動性變化，原有醫院、零售點因經銷商供應渠道與內部采購需求等因素影響發生變化，導致病友過去習慣購藥的網點可能沒藥了，而某些過去沒有銷售的網點開始銷售。信息不對稱，也是導致患者到處找藥的一個原因。

此外，在現有醫保政策和藥品招標采購制度下，一些地區可能出現藥品招標價格低于藥品成本的情況，在這種情況下，企業往往寧可“棄標”，醫院也因此斷藥。比如，2015年浙江省就曾出現“小明”落標事件，患者在各大醫院均無法開到藥。

后來，在愛力關愛中心與杭州患者努力下，經過與當地醫保局溝通協調，“小明”，這種早在2009年就已經納入醫保目錄甲類的藥品，最終以非醫保藥品的形式進入醫院。

小品種藥物的流通困境還在于，因為比常用藥用量少，單一藥品的供應和取送貨均會增加較高成本，所以經銷商的發貨與終端網點（包括醫院藥房和藥店）采購，往往會和其它藥品搭車。“這可能導致一些終端網點不能馬上補貨。”

一些醫院對“小明”的采購量本身就不大，為了保證對住院急需使用患者的供應，往往限制門診用藥的用量。重癥肌無力患者配藥常常遇到限購2瓶的要求，也有醫院對于此類情況的考慮，這也造成很多患者需要為了配藥而不斷奔波。

報銷困境

南都記者從中西制藥獲悉，在醫院渠道方面，目前全國有295家醫院銷售“小明”。其中有98家醫院是根據各省歷史銷售情況和患者情況，與配送企業協同保證貨源。廣東已能做到各地市有至少一家醫院供應“小明”。

而在藥房渠道上，中西制藥也啟動千家藥房拓展計劃，目前已完成191家藥房（覆蓋全國25個省市）的合作，其中156家藥房提供郵寄服務，由于是處方藥，零售藥店需對患者購藥需求進行處方驗證。

已有省份對“小明”開展了市場撮合，今年2月份，山東省衛生計生委組織地市、醫院采購代表與上海中西三維藥業開展市場撮合，最終將山東省定點供應“小明”片的醫療機構由8家擴展為23家。生產企業承諾將在后續兩年內按照撮合價格穩定供應市場。山東省內定點供應“小明”的醫療機構從原先8家增加到23家，每個地市都有一家。

“小明”的供應雖日趨穩定，但患者還面臨著報銷困境。盡管60mg劑型的“小明”早在2009年就已經納入了國家醫保甲類目錄，也列入了2012年版的《國家基本藥物目錄》，患者卻并不一定能享受到相對應的醫保政策。

一名家住陜南某小縣城的重癥肌無力患者講，她每個月都要到200里外的西安去買藥，一次限購三瓶。“雖然‘小明’納入了醫保，但很多地方只有住院才能報銷，如果是門診開藥，凡未納入門診名錄的地區，能夠報銷的費用很低，甚至為零。

愛力關愛中心的負責人清昭告訴南都記者，對于門診患者而言，需要一個地方將重癥肌無力納入當地的門診醫保名錄（包括慢性病、特殊病或大病任一種），用藥才能報銷；如果一個地方沒有把重癥肌無力這一病種納入門診醫保，則即使“小明”已經在醫保目錄當中，也無濟于事。

一位醫保專家解釋，一種藥品納入了目錄后，同時還要滿足相關業務準入，藥品使用才能報銷。門診大病或者特殊病種，就是一種業務準入，是否符合適應癥用藥、醫師處方的限制、定點醫療機構和藥店，這些都是醫保的準入限制。

有病友感嘆，目前對于門診的報銷政策好像有點“本末倒置”，一個患者如果通過醫保支持，可以做到按時按量服藥，提高用藥依從性，減少重癥發生，這本身不僅有益于患者的健康，也可以減少因為不必要住院帶來的醫療費用。

重癥肌無力患者如果平時根據復查情況按時按量服藥，可以減少危重癥情況發生，而一旦危急情況發生后住院，有時醫生還會開具更適合急癥患者的丙球、血漿置換、免疫抑制劑等藥物。這些藥物當中，丙球也進入了國家醫保目錄，但因為價格高昂，很多醫院考慮到藥占比，會限制使用該藥，大部分急救患者仍需要自費購藥，政策形同虛設。更多的藥物尚未進入醫保，即使住院患者也無法報銷。

此外，由于醫保“兩定”的限制，患者只有在定點醫療機構或者定點藥店買藥才能享受醫保，在互聯網上買藥更是沒有醫保政策支持，這也讓不少患者執念于到醫院去配藥。

持續關注罕見病領域的青島市社會保障研究會副會長、中國藥促會醫藥政策委員會副主任劉軍帥認為，對于像重癥肌無力這類有藥可醫的罕見病，保障疾病的第一步就是保障用藥，“對可治性罕見病的保障模式可以著重采取‘以藥代病’”，推動重癥肌無力救助，應該從可治療向可保障治療進化。

但是，醫保政策的制定者要考慮醫?；鸬目沙掷m性，這讓他們對于提高醫保待遇上，往往采取更為謹慎的態度。

今年5月，由國家衛生健康委等五部門牽頭發布了第一份官方國家版“罕見病目錄”，121種罕見疾病位列其中，其中包括全身型重癥肌無力。相關各方正期待，各部委聯動解決罕見病的醫療保障問題，建立罕見病特殊保障政策。

但是，一位熟悉罕見病問題的專家注意到，會簽這一文件的五個中央政府部門（國家衛健委、科技部、工信部、藥監局和中醫藥管理局）中，少了一個關鍵部門——負責醫療保險政策制定的部門。

“互聯網+”的猶疑

蔡霞（化名）是在長沙上大學時查出患有重癥肌無力的，畢業后，她回到了老家——山東某縣級市。“老家任何一家醫院都沒有這個藥”，蔡霞只能委托親友到青島醫科大學附屬醫院購買“小明”，“從我家到那里來回要50塊錢的車費，每次只能開一兩瓶藥”。

繁瑣的過程和無謂的成本讓蔡霞開始嘗試在網上買藥。在提供了詳細病情信息，接受藥師線上回訪后，她成功在一家傳統連鎖藥店開設的網上藥店買到“小明”。

此后數年，蔡霞堅持在同一家網上藥店買藥，一直到2016年的斷藥事件，網上藥店也受波及。當生產供應恢復后，蔡霞沒能在那家藥店的網購頁面上繼續見到“小明”，直到今天。

“我不清楚為什么會出現這樣的情況，允許它銷售（小明）對我們患者來說是件非常方便的事情”，已經來北京工作的蔡霞不再需要網購“小明”，但她想不明白為什么她不能了。

蔡霞并不知道，按照有關政策，作為處方藥的“小明”從來就沒被允許在網上銷售。自從1998年，上海第一醫藥商店開辦了國內首家網上藥店后，網售處方藥便迎來了其一波三折的命運，在經過多次征求意見的左右搖擺“翻燒餅”之后，至今仍生存在政策與現實的裂隙中。

因為政策不明朗，一方面醫保政策無法配套；另一方面，不少患者也擔心從網上買藥不夠安全，而寧愿選擇托病友從其他醫院代購。

今年4月，國務院辦公廳發布了《關于促進“互聯網+醫療健康”發展的意見》明確規定“醫師掌握患者病歷資料后，可以為部分常見病、慢性病患者在線開具處方。在線開具的處方必須有醫師電子簽名，經藥師審核后，醫療機構、藥品經營企業可委托符合條件的第三方機構配送。”

隨后，由國家衛健委主導發布的《互聯網醫院管理辦法（試行）》中第18條規定，醫療機構開展互聯網診療活動，應當嚴格遵守《處方管理辦法》等處方管理規定。在線開具的處方必須有醫師電子簽名，經藥師審核后，再委托第三方機構配送。

一位熟悉政策制定的專家向南都記者分析，“這是非常高的要求，可以說，這些要求真正落實，目前沒有一家在線診療平臺可以真正做到。”

負責藥品監管的國家藥監局前后兩次因為相關政策仍在制定，婉拒了南都記者的采訪請求；而藥品互聯網流通企業也表示相關問題仍然十分敏感。

對于重癥肌無力患者來說，能通過互聯網訂購藥品，然后通過物流配送，直接送貨到家門口，這樣的藥品流通模式，將為他們減少購藥之苦。

利用互聯網工具可以為患者購藥提供諸多便利，國內已經有公司在探索這一領域。今年5月，跨國制藥企業葛蘭素史克（GSK）和京東醫藥簽署了戰略合作諒解備忘錄，啟動了一個名為“來點”的智能物聯網醫療項目。

此前，一個患有肺動脈高壓的患者每個月都要坐車去醫院看診和買藥。而很多時間，他長途跋涉一趟只是為了補藥。

肺動脈高壓是一種心肺血管罕見病，被稱為“心血管中的癌癥”?；颊咄霈F呼吸困難、氣短、乏力、頭暈和藍嘴唇的癥狀。

在來點項目的設想里，這些住在偏遠地區、活動不便的肺動脈高壓患者只需要在家輕按一下一個U盤大小的按鈕設備，隨后就可以由藥店“送藥上門”。

京東醫藥方面告訴南都記者，這項服務“不屬于網售處方藥”。京東醫藥將合作醫院的處方信息注入來點設備，由線下的藥房進行藥品配送，不涉及網絡銷售。

這讓重癥肌無力患者十分眼饞。談起有關部門正在完善的網售處方藥政策，北京愛力關愛中心負責人清昭對南都記者說，“特別特別希望有一天藥能直接送到病友家里”。

（來源：南方都市報）