天使綜合征，基因療法或可嘗試治療
天使綜合征是母系單基因遺傳缺陷所致，在理論上符合基因療法的原則，現在美國科學家正在嘗試用基因療法糾正胎兒大腦中的神經元基因異常，讓胎兒的大腦正常發育。
責任編輯：朱力遠
天使綜合征是母系單基因遺傳缺陷所致，在理論上符合基因療法的原則，現在美國科學家正在嘗試用基因療法糾正胎兒大腦中的神經元基因異常，讓胎兒的大腦正常發育。
聽說過天使綜合征嗎？2011年，英國一名4歲女孩埃博妮·約翰遜就患有這種疾病，她的臉上總是帶著天使般的微笑，但是罹患這種病的患者在永遠面帶微笑的后面是語言能力缺乏、嚴重運動障礙、智力低下，還有非常嚴重的睡眠障礙、全身發育遲緩、小腦畸形和單側腦萎縮等。因此，這種病癥還有另一個俗稱“快樂木偶綜合征”。
同樣，美國好萊塢男星柯林·法瑞爾（Colin Farrell）的兒子詹姆士也是天使綜合征患者，他也總是帶著微笑，但無論說話、四肢活動及情緒控制方面都比其他孩子差，發育也較同齡孩子緩慢。
不過，這種疾病的學名為安格爾曼綜合征（Angelman syndrome），是一種基因缺陷而導致的疾病，患者腦細胞的15號染色體q11-q13上的UBE3A基因缺失，造成發病。天使綜
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網絡編輯：溫翠玲 校對:星歌
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