兩種罕見病用藥短缺，藥企稱盡快恢復供應
世界上只有不到5%的罕見病有特效藥可治，多發性硬化和龐貝病就是其中的兩種?；颊邆兊囊苫笫鞘?，新一批次的藥品什么時候才能通過檢驗？
責任編輯：何海寧
2019年2月25日，一名成骨不全癥患者在游廣州夜市。對于這類“瓷娃娃”人群，骨折是他們熟悉的一種聲音。
世界上只有不到5%的罕見病有特效藥可治，多發性硬化和龐貝病就是其中的兩種?；颊邆兊囊苫笫鞘?，新一批次的藥品什么時候才能通過檢驗？
近兩年，國外罕見病藥物在中國的上市審批正在加速推進。國家藥監局回復南方周末記者稱，目前藥監局正在對遴選品種多措并舉，加快審評審批。
剛剛過去的2019年2月，罕見病領域好消息不斷。
先是2月11日，國務院總理李克強主持召開國務院常務會議，決定對罕見病藥品給予增值稅減免優惠。兩天后，國家衛健委醫政醫管局副局長焦雅輝宣布，國內已有超三百家醫院納入了罕見病診療網絡，為罕見病患者提供較為高效的診療服務。2月28日國際罕見病日，國內首部《罕見病診療指南（2019年版）》予以公布。
多重“大禮包”讓罕見病患者感受到了春天的氣息，不過罕見病治療依然要克服諸多障礙。
3月1日，多發性硬化患者毛毛（化名）告訴南方周末記者，因為治療用藥遲遲沒有
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網絡編輯：溫翠玲 校對:胡曉菲
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