從抱團取暖起步，百余病友組織求“進階”

國家不斷加大對罕見病的政策支持，多地將罕見病納入醫療保障范圍之中。 （東方IC/圖）

（本文首發于2019年7月18日《南方周末》）

目前，中國罕見病病友組織正試圖從“1.0版”進階到“2.0版”——在政策呼吁、新藥研發、臨床試驗等方面起到作用。

國內罕見病病友組織扮演的角色更偏后端，在藥品上市后起到患者服務、科普教育的作用，而國外病友組織在藥品研發、臨床試驗等前端環節便早早介入。

在罕見病會議上聽取病人的感受和建議新鮮嗎？聽起來理所當然，但對于中國的罕見病生態系統來說，和政府、醫生、藥企大規模面對面溝通，卻是“破天荒”。

方形中空擺放的會議桌旁，沒有架起攝像機、沒有放置錄音筆，數十家罕見病病友組織和醫藥企業面對的，是國家衛健委罕見病診療與保障委員會的專家和醫生代表。

2019年7月6日下午的這場閉門會異常低調，會議事關第二批罕見病目錄擴容。對于中國2000萬罕見病患者以及眾多醫藥企業來說，納入目錄內的病種在政策制定、藥品審評審批、醫保覆蓋等方面就有了依據。

“閉門會就是把希望準入的理由和訴求說清楚?！笔苎麉⒓娱]門會的北京白蘭鴿白塞病罕見病關愛中心負責人陳勇透露。

“不同以往”的情形在當天上午就出現了。首屆罕見病合作交流會（以下簡稱“罕交會”）開幕式上，國家衛健委藥政司、醫政醫管局官員出席。同樣，另兩場事關罕見病政策、病友組織發展困境的閉門會，亦有政府人士和病友組織代表參加。

一位混跡罕見病領域近十年的病友組織負責人告訴南方周末記者，以前類似會議很少發現政府人士身影，更別提做一場20分鐘罕見病政策的分享。

提起病友組織，人們可能會聯想起《我不是藥神》電影中的地下賣藥網絡。這是一種偏見，也忽視了它真正的價值。此次“罕交會”上，105個病友組織來到現場，規模最大的覆蓋七萬余人，最小的僅有7名成員。

“過去最常見的是，病友組織自己搞活動，醫院醫生也是自己做，我們中間有不少隔離?！眹倚l健委罕見病診療與保障專家委員會辦公室主任、中國罕見病聯盟副理事長兼秘書長、北京協和醫院副院