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阿爾茨海默病藥物的研發稱得上是各大藥企的“噩夢”。 （資料圖/圖）

（本文首發于2019年10月3日《南方周末》）

在過去十年里，宣告臨床試驗失敗的阿爾茨海默病治療藥物超過十種，科學界開始懷疑引發這一疾病的兇手是不是找錯了?，F在德國和美國的科學家又揪出了一個新的隱形殺手，這為未來的藥物研發帶來了新希望。

結果將會是徒勞的——也許你很難想象科研工作者會用這樣的字眼來描述自己的研究結果。但2019年3月21日，美國生物科技公司渤?。˙iogen）和日本制藥公司衛采（Eisai）在聯合發布的一篇通告中使用了這樣的字眼。渤健和衛采宣布，停止繼續進行兩家公司聯合研發的藥物aducanumab的Ⅲ期臨床試驗。

這種藥物針對的疾病是阿爾茨海默病。全世界患有這種神經退行性疾病的人數已經超過了4400萬，每年給世界帶來的經濟損失則超過了6000億美元。然而直到如今，這種疾病仍然沒有有效的治療方法。

Aducanumab并不是唯一一種曾給業界帶來重大預期，但最終卻失敗的阿爾茨海默病治療藥物。在這些藥物中，很大一部分在設計上都選取了類似的治療機制，這或許正是這些藥物失敗的原因。

德國和美國的科學家最近在《科學》雜志上發表了一項新的研究成果，很大程度上闡明了阿爾茨海默病的致病原因，揪出了一個看不見的兇手。這項新的發現有望為未來阿爾茨海默病治療藥物的研發帶來新的思路。

藥企的“噩夢”

一種藥物能夠進入Ⅲ期臨床試驗的階段，意味著這種藥物一方面已經通過了安全性測試，另一方面也已經在較小的試驗人群中（上百人）對藥物的有效性進行了初步評估，如果完全看不出藥物有療效，是不可能進入Ⅲ期臨床試驗的（Ⅲ期臨床試驗的目的是對藥物的安全性和療效進行更全面的評估）。

美國跨國投資銀行與金融服務公司高盛2017年的分析曾經預測，如果aducanumab確實有療效并能夠被用于臨床治療，這種藥物每年的銷售收入最高將可能達到120億美元。終止Ⅲ期臨床試驗的通告發出后，渤健的股價暴跌了27%，損失高達170億美元。

大量燒錢最終卻毫無收獲的遠不止渤健一家。2017年2月，默沙東宣布，由于“實際上毫無成功的可能”，因此選擇終止其研發的藥物verubecestat的Ⅲ期臨床試驗；2018年1月，禮來一款一度被寄