罕見病用藥如何進醫保：“講患者故事的時代已經結束了”

多發性硬化治療用藥倍泰龍，此次醫保續約談判失敗。育齡期患者面臨無藥可選的困境。

在現有的國家醫保談判體系中，罕見病藥物在遴選階段就很難“過關”——一兩萬名臨床醫生給藥物投票，選出入圍藥價談判的藥品，但了解罕見病的醫生都很少，更何況知曉治療藥物。

令人動容的患者故事只是一時的感性，政策推動仍需切實可靠的數據作為支撐。

罕見病患者組織代表、醫生、企業等各利益方，探討如何利用數據推動政策變革。 （南方周末記者 崔慧瑩/圖）

2019年11月28日，國家醫保局公布了醫保談判準入藥品名單，包括治療肺動脈高壓、骨髓纖維化等罕見病的7個新藥談判成功，進入醫保。喜訊在十分鐘內就傳進了盼藥多年的患者微信群。

有多發性硬化癥患者發現，新藥特立氟胺被納入醫保，病友群里一片歡喜沸騰，但接踵而至的消息讓不少女性患者傻眼了——原本在醫保目錄中的藥物重組人干擾素β-1b（商品名倍泰龍）沒能續約成功。這是目前唯一適合孕婦懷孕期間使用的藥。

“懷孕四個月了，倍泰龍是副作用最小的藥物，希望能繼續留在醫保，給我們這些孕期和哺乳期媽媽一絲希望?！庇卸喟l性硬化患者告訴南方周末記者，為了正常結婚生子的平凡愿望，她們沒有別的藥可選。

“作為患者，不管你承認不承認，我們永遠是在最底層和最容易被拋棄的人?！?019年11月27日，公益組織罕見病發展中心主任黃如方在羅氏制藥發起的第二屆中國患者組織經驗交流會上說，患者應為政策推動、消除歧視做更多努力，發出自己的呼聲，“如果等著社會來給予我們，那就看運氣了”。

幾家歡喜幾家愁

2019年12月9日，肌萎縮側索硬化癥（俗稱漸凍癥）患者皮特·弗雷茨在美國去世，享年34歲，正是他在2014年發起的“冰桶挑戰”，讓罕見病這一群體逐漸為全球所知。

十余年來，罕見病患者群體在互聯網上“抱團取暖”，交流病情與訊息，用媒體報道、公益活動等方式，推進公眾對罕見病患者的了解與關注。但同情并不