一個人的臨床試驗

只有一個志愿者的臨床試驗在FDA的特批下秘密開展起來。研究人員用小片皮膚誘導產生iPS細胞,然后將大規模培養的多巴胺神經祖細胞注入患者腦部。試驗初步證明了新療法治療帕金森病的安全性和有效性。

(本文首發于2020年5月28日《南方周末》)

責任編輯:朱力遠

iPS細胞在神經系統損傷等疾病的細胞替代療法上具有巨大的應用潛力。 (視覺中國/圖)

帕金森病是僅次于阿爾茨海默病的第二大常見退行性神經病變,主要癥狀是身體震顫、僵硬和行走困難等。目前,全球患病人數超過600萬人,中國患者約占一半。到目前為止,該病尚沒有治愈的方法,大多數治療方法只能緩解癥狀或減緩疾病進程。不過,據2020年5月14日《新英格蘭醫學雜志》(NEJM)報道,美國哈佛醫學院麥克萊恩醫院等機構的研究人員利用定制的自體iPS干細胞治療一名帕金森病患者,臨床試驗取得了一定的療效,這一嶄新的療法給帕金森病患者帶來新的希望。

病篤急尋醫

喬治·洛佩茲(George Lopez)原本是一名內科醫生,后來棄醫從商,創辦了一家醫療設備公司,積累了不少財富。在經歷近十年的帕金森病折磨之后,洛佩茲原來使用的緩解癥狀的常規藥物接連失效,病情不斷惡化。他的身體震顫加劇,行走能力越來越受到限制,這讓平時喜歡戶外運動的他非常沮喪。

洛佩茲知道帕金森病還沒有治愈的希望,不過他并不想坐以待斃。他在網絡上四處尋找潛在的新療法,還專門自費去參加相關的學術會議,想聽聽科學家在這方面有什么令人驚喜的研究進展。2013年4月,在一次“干細胞”學術會議上,洛佩茲了解到哈佛醫學院麥克萊恩醫院的金光洙(Kwang-Soo Kim)教授正在開展自體iPS干細胞治療帕金森病的研究。聽完金教授的報告之后,洛佩茲覺得干細胞療法大有希望,于是想在會后找金教授聊聊,不過金教授作完報告后就離開了。

洛佩茲回家后給金教授寫了一封郵件,表示愿意資助他繼續進行干細胞治療帕金森病的研究。金光洙教授是美國知名的干細胞專家,長期從事干細胞治療帕金森病的研究。由于政府科研經費大幅減少,他當時正在為科研經費發愁,將不得不解雇一些研究人員。金教授看到洛佩茲的郵件后,

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網絡編輯:阿柴

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