被判死刑后又神奇復活的新藥
美國FDA有條件地批準了18年來首個治療阿爾茨海默癥的新藥,引發全球關注,但這可能是近年來FDA批準的最具爭議的新藥之一,不少科學家質疑其數據的有效性。
責任編輯:朱力遠
如果問普羅大眾,什么是最恐懼和最有希望找到治療方法的疾病時,阿爾茨海默癥總會是其中之一。
2021年6月7日,美國食品和藥物管理局(FDA)批準了渤健公司(Biogen)治療阿爾茨海默癥(AD)的藥物阿杜卡奴單抗(aducanumab),成為美國批準的第一種延緩阿爾茨海默癥患者認知能力下降的藥物,這也是自阿爾茨海默癥被命名一百多年來,首款獲批的疾病修正類藥物。盡管獲批之前,這款藥物受到了專家評審委員會的諸多反對。
“這是自2003年以來,阿爾茨海默癥領域首個針對疾病機理的治療藥物。正如我們從與癌癥的斗爭中學到的,加速批準途徑可以更快地為患者提供治療,同時刺激更多的研究和創新。”FDA藥物評估和研究中心主任帕特里齊亞·卡瓦佐尼博士(Patrizia Cavazzoni)在獲批新聞稿中表示。
“對患者來說,這是好消息。我們至今都沒有針對這一疾病的治療藥物?!眹H頂級醫學中心梅奧診所的阿爾茨海默癥研究專家羅納德·彼得森(Ronald Petersen)博士說,但他提醒,“這仍無法治愈這一疾病,只是延緩疾病的進程?!?/span>
渴求已久的療法
沉重的疾病負擔讓人們渴求這樣一款新藥已久,即便沒有那么完美。
阿爾茨海默癥是一種漸進性神經系統疾病,會損害思維、記憶和獨立性,導致早逝,該病目前無法阻止、延緩或預防,是一種日益嚴重的全球健康危機。該病最大的特點會使得大腦發生變化,包括毒性淀粉樣β斑塊的異常積聚,而這些現象在患者出現癥狀前大約20年就開始了。
國際阿爾茨海默癥協會發布的《2018年世界阿爾茨海默癥報告》顯示,截至2018年,全球共有5000萬AD患者,社會相關成本達1萬億美元,而隨著人口老齡化的趨勢,預計到2030年全球AD患者將會達到8200萬人,2050年將達到1.52億人。而在
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校對:星歌