第三屆罕見病合作交流會開幕：多元創新助力罕見病生態圈升級

2021年7月17日，由北京病痛挑戰基金會主辦、中國罕見病聯盟任指導單位的2021第三屆罕見病合作交流會在京隆重開幕，圍繞 “健康中國，一個都不能少”主題，以患者為中心、以“支付創新+科技創新+服務創新+藥物創新+患者角色創新”為視角，匯聚各方探討罕見病核心議題，推動問題的解決。同時，大會舉辦“一切只為你”—— Sing for Rare 罕見病公司主題音樂會，知名歌手和樂隊攜手由罕見病病友組成的樂隊及病友代表，共同歌唱出昂揚的生命態度，鼓勵大家勇敢前行。

罕見病約有7000多種，并往往在出生時或兒童早期發病，確診難、治療難、費用高，患者面臨嚴峻挑戰。原中國保監會副主席魏迎寧先生蒞臨現場、北京協和醫院院長張抒揚教授通過視頻相繼為大會開幕致辭，從保險、診療等角度，強調關懷罕見病群體的重要意義和完善保障的可行性，倡議各方深入合作，提高罕見病的診療水平和政策保障。 

原中國保監會副主席魏迎寧致辭

支付保障與藥物層面的創新探索：破解罕見病診療困境

大會指導單位中國罕見病聯盟執行理事長李林康先生，帶來了罕見病用藥保障方面最新的好消息，包括罕見病用藥得到優先審評審批、結合海南自貿區政策優先引進的案例，讓國內患者成功用上了藥，而江蘇、四川等地探索建立多學科協同的罕見病診療中心，更讓罕見病患者的健康管理得到全面支持。

中國罕見病聯盟執行理事長李林康

清華大學法學院教授、衛生法研究中心主任王晨光先生長期致力于罕見病患者權益的研究與立法保障的推動，在罕見病保障的制度建設上，他強調要像建設全國罕見病診療協作網一樣，有一個“良好的、全國性的協調機制”，在此基礎上不斷推進。

清華大學法學院教授、衛生法研究中心主任王晨光

北京大學醫藥管理國際研究中心主任史錄文教授在梳理保障經驗的基礎上，提出了“政府引導、多方參與、第三方獨立運行”的模式和可行性建議。武田中國總裁單國洪先生，從罕見病藥物創新的角度，探討了“以患者為中心”的藥物破局之路。

在圓桌討論環節，多省醫學會罕見病分會主任委員齊聚，圍繞“業務協同、資源整合、標準統一和數據共享”，交流罕見病診療體系建設的經驗；來自政策研究、公益機構、互聯網平臺、媒體、保險等領域的專家，討論了多元力量參與罕見病保障、提升藥物可及性的廣闊前景。

患者角色的重要轉換：“多元創新”助力生態圈升級

病痛挑戰基金會創始人王奕鷗，分享了多個案例，介紹了患者參與在罕見病診療、服務、保障等全流程上的核心價值，他們已經成為了“研發參與者、方案共創者、資源開拓者和自助助人者”。例如，Dravet綜合征易誘發癲癇，家長們從幾乎天天24小時不眠不休的照料，到參考海外經驗、聯系國內廠家，實現了根據病友需求設計的智能佩戴設備，在癲癇預警系統的研發邁出了堅實的第一步。

病痛挑戰基金會創始人王奕鷗

本屆大會，將全面展示罕見病領域的“科技創新”，將帶來許多亮點，外骨骼技術、睡眠監測系統、癲癇監測系統……一系列智能科技產品。聚焦用跨界聯合、深度調研的方式，匯聚高校、企業等創新力量，產出罕見病創新解決方案，將在路演中展示在醫療輔助器械、數字化醫療、藥物研發賦能等方向上的工具或系統，幫助罕見病病友提升生活質量。

同時，“支付創新”、“藥物創新”、“服務創新”，都離不開“患者角色創新”這一推動力。伴隨著近年來支持罕見病患者的力量不斷匯聚，罕見病患者同時也在從“創新的需求者”向“創新的提供者”轉變，有助于聯動各相關方，讓罕見病生態圈的不斷發展，最終為每一個罕見病患者帶來希望。

大會開幕式上，由中國罕見病聯盟執行理事長李林康、中國社會保障學會副會長何文炯、南京醫科大學附屬兒童醫院副院長張愛華、山西省康健重特大疾病幫扶中心理事長張煜、廣東省精準醫學應用學會常務副會長兼秘書長孫炳剛、水滴公司黨委書記胡堯、病痛挑戰基金會王奕鷗等嘉賓的共同見證下，“罕見病創新綜合服務體系戰略合作”正式啟動，將在多個省份開展院內外落地活動，搭建醫務社工、多方共付等以患者為中心的綜合服務體系。

“罕見病創新綜合服務體系戰略合作”啟動儀式

據悉，17日、18日兩天的大會，將以患者為中心，帶來各地“惠民?！比娼庾x、博鰲樂城藥物引進模式、醫務社工經驗展示、社會力量多層次保障討論等多個重要議題的分享。每年一度的罕見病合作交流會，旨在促進罕見病病友、病友組織和政府、醫學界、企業、公眾等多方交流，研判行業最新動態，構建罕見病良性生態圈。在多方力量的支持下，相信會有更多罕見病患者得到關注與支持，助力健康中國2030目標的早日實現。