天價CAR-T產品將迎來商業化，細胞治療終步正軌？
中國多個CAR-T療法即將迎來商業化。繼復星凱特之后，藥明巨諾的CAR-T療法產品瑞基侖賽注射液上市申請已完成審評，進入“待審批”狀態，獲批將近。
不少細胞生物技術公司都利用衛健委臨床研究的申請途徑來快速“驗證”新基因細胞產品的功效和安全性，如果臨床效果出色，再花更多的精力準備用于藥監局的新藥申請并開始正式的臨床試驗。而如果驗證效果不佳，就當做是一次神不知鬼不覺的“研究失敗”。
中國的細胞治療監管始終存在“雙軌制”，受兩部委共同監管。一邊是日趨嚴格的藥品申報體系，一邊是各地四處開花處于灰色地帶的臨床實踐，讓細胞治療這一名詞變得毀譽參半。中國細胞治療能否在首款產品獲批后真正走向正軌，還將拭目以待。
責任編輯：曹海東
CAR-T細胞治療這一革命性的腫瘤治療手段在為患者帶來突破性臨床獲益的同時，仍有不少尚未解決的問題。圖為北京某醫院，志愿者為白血病孩子上課。
中國首款CAR-T細胞治療產品獲批后，多個CAR-T療法產品即將迎來商業化。
2021年7月30日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）數據庫查詢顯示，藥明巨諾CAR-T療法產品瑞基侖賽注射液（JWCAR029）上市申請已完成審評，進入“待審批”狀態，獲批將近。如若獲批，這將是繼復星凱特之后第2款獲批上市的CAR-T產品。
一個多月前，復星凱特的益基利侖賽注射液（又稱阿基侖賽，代號：FKC876）正式獲批，用于治療二線或以上系統性治療后復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者，成為中國首款獲批上市的CAR-T細胞治療產品，也在國內引起了前所未有的關注熱度。一時間，業內研究者和研發企業都異常興奮，紛紛在朋友圈表達欣喜。
復星凱特創始人、原公司總裁王立群博士在接受媒體采訪時表示，首個產品在中國獲批的重要作用是“大幅提振細胞治療產業參與者的信心，有第一個案例作為標桿，后面其他產品的審評可能會因此加快”。
在全球，目前已有5款CAR-T療法獲批上市?！禢ature Reviews Drug Discovery》上發表的全球癌癥免疫療法分析顯示，截止到2021年4月16日，全球共計有2073種在研的活細胞治療藥物，其中CAR-T細胞療法新增的臨床管線達到299條，新增幅度達到35%，在免疫細胞療法中獨占鰲頭。
其中，中國和美國是全球最大的CAR-T細胞療法研發國，臨床試驗項目遠高于其他國家。據業內統計，2020年，中國正在進行臨床階段的CAR-T療法多達36款，共計三百多個相關臨床項目，適應證以血液腫瘤為主。
不過，這一革命性的腫瘤治療手段在為患者帶來突破性臨床獲益的同時，仍有不少尚未解決的問題。
首款獲批歷時僅三年
2017年被譽為“CAR-T元年”，當年兩款CAR-T產品在全球上市后，以CAR-T細胞療法為代表的基因治療終于成為臨床上的現實，并將可能改變千萬腫瘤患者的命運（相關文章可見南方周末2017年12月21日報道：《治愈血癌》）。
復星凱特這款產品在海外此前累積的數據顯示，用藥兩年后，完全緩解率達到了58%，即一半以上的患者體內已經檢測不到癌細胞了。
和當紅的mRNA新冠疫苗一樣，復星凱特這款CAR-T產品也是從其原研廠家美國Kite Pharma引進的，并于2017年取得全部技術授權和在中國（包括香港、澳門）的商業化權益。在美國，該產品名為Yescarta，是FDA批準的第2款CAR-T療法，也是首款針對非霍奇金淋巴瘤的CAR-T療法。
拿到產品商業化和技術權益后，國內上市的布局之路也隨即開啟。
復星凱特生物科技有限公司于2017年4月10日注冊成立，8個月后落
登錄后獲取更多權限
網絡編輯：柔翡 校對：胡曉