罕見病有七千多種、治療費昂貴，全納入醫保實難承受
目前世界上已知“罕見病”種類有七千多種，受影響人群超過3億，僅5%有藥可醫，大部分治療費用極其高昂，且治療效果也很不理想
（本文首發于2021年9月9日《南方周末》）
責任編輯：陳斌
（圖文無關）“罕見病”單一病種發病率極低，但“罕見病”總量很多。
近日，西安交大二附院兒科神經康復病區一份住院收費票據顯示，一名1歲患兒，從2021年8月17日到21日，住院4天花費55萬多。其中床位費、化驗費、護理費、檢查費、診查費總計3305元，西藥費550177.2元。
患兒得的是脊髓性肌萎縮癥（SMA），這是一種嚴重的罕見病。一型SMA患兒有70%-80%概率會在2歲以前夭折，二型SMA患兒在五六歲以后只能坐輪椅。治療藥物Spinraza是全球首個獲批治療SMA的藥物，能將死亡或癱瘓風險暫時性降低47%。
這種暫時緩解性藥物，2016年在美獲批時，每針定價12.5萬美元，第一年6針藥費高達75萬美金，隨后每年3針。但它仍不是最貴的，2019年諾華制藥上市的Zolgensm，價格高達210萬美元/支。
西安交大二附
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網絡編輯：吳悠
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