2022，會有更多的孤兒藥進入醫保嗎？
一些療效存在爭議的藥物，與另外一些“不良反應和禁忌尚不明確”的藥物以及制劑在目錄中占有相當比例的篇幅，也自然而然地成為支付的大頭。以飽受爭議的GV-971為例，根據其研發企業宣傳的產能計算，醫保每年需為其支付數十億費用。
責任編輯：陳斌
罕見病是一類發病幾率低、患病人數少的嚴重慢性疾病的統稱，目前尚無國際統一的界定標準，《中國罕見病定義研究報告2021》發布提出，罕見病指“新生兒發病率小于1/10000、患病率小于1/10000、患病人數小于14萬的疾病?！?span>2018年由國家衛健委等五部門聯合公布的《第一批罕見病目錄》（以下簡稱目錄），收錄了121種罕見病，治療這些罕見的藥物因稀缺被稱為孤兒藥。
孤兒藥的研發難度大，投入回報率低，藥品單價高，各發達國家均采取各種贊助措施鼓勵企業研發。長期以來，我國受經濟條件制約，在孤兒藥的研發上進展較慢，截至2019年，世界范圍內開展的481項針對罕見病的臨床試驗中，在北美洲開展的項目占53. 01% ( 255 項) ，歐洲為 14. 76% ( 71 項) ，而我國不足10項。
因此，我國罕見病人治療用藥主要依賴進口，但存在“
登錄后獲取更多權限
網絡編輯：阿柴 校對：胡曉
歡迎分享、點贊與留言。本作品的版權為南方周末或相關著作權人所有，任何第三方未經授權，不得轉載，否則即為侵權。