全國政協委員丁潔：“罕見病之路很長，不要光做跟跑者”
政府也希望學界可以討論出來一個共識，到底什么是罕見病，有依據可參照，罕見病患者的社會幫助等政策問題才可以一步步去落實和解決。
大部分罕見病治療費用并不是天價，背后涉及超說明書用藥的問題。有的藥品被發現在某種罕見病上面也有使用價值，臨床用途可擴大，價格也不貴，但醫生不敢超說明書開處方，醫保也不能給超說明書用藥的患者報銷；另一方面，企業要想修訂藥品說明書，需要花費大量時間精力，程序很復雜。
我們國家人口基數大，罕見病病種多，患者數量多，換個角度想這是相當好的病例資源，這在全世界其他國家都很少見，但是我們什么時候能擁有自主知識產權的罕見病創新藥或者全新的診療技術？
責任編輯：曹海東
全國政協委員丁潔。
“加強罕見病用藥保障?！?022年3月5日，國務院總理李克強在第十三屆全國人民代表大會第五次會議上作政府工作報告，報告中的這句話讓很多關注罕見病的人為之一振，其中就包括丁潔。
丁潔，全國政協委員、北京大學第一醫院兒科教授、北京醫學會罕見病分會主任委員。多年吶“罕”，《第一批罕見病目錄》等多個重要文件出臺背后都有她的身影。
1994年，丁潔從美國留學歸國，加入北京大學第一醫院，開展罕見腎臟病Alport綜合征的臨床治療和研究。此后，她一直為科普罕見病和救助罕見病家庭奔走。
自2008年開始擔任全國政協委員起，丁潔每年關注點幾乎都圍繞著罕見病，例如提請制定《罕見病醫療保障制度》《罕見病患者救助條例》，提交《關于建立中國罕見病醫療保障“1+4”多方支付機制的建議》等。
2022年全國兩會，丁潔同樣帶來了4個與罕見病相關的提案和建議，包括《關于中央和地方共同探索罕見病藥品醫療保障機制的提案》《關于繼續完善罕見病高值藥國家藥品談判機制的提案》《關于將罕見病藥品納入商業健康保險的提案》《關于建立罕見病慈善專項醫療救助基金的提案》等。
2022年3月6日，丁潔接受了南方周末記者的采訪。
可持續機制
南方周末：2021年兩款高值罕見病藥物談判納入國家醫保目錄備受關注，您在今年的提案中提出“推進罕見病高值藥進入國家藥品談判形成可持續性工作機制”，有哪些考慮因素？
丁潔：我認為不應該全部由醫保承擔罕見病治療費用。我之前也提過多方支付機制，相關政府部門可以有效聯動，讓患者從國家醫保、商業保險、慈善救助等各方面受惠。
國家藥品談判是一項嚴肅、艱難、專業性強、存在諸多不確定性的“國家行為”，是不是今后所有高值藥品都可以通過大幅度降價這一種方式進入醫保，值得深思。
我們一方
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網絡編輯：知了 校對：胡曉
