治療2型糖尿病有了新思路
針對肝癌、漸凍癥、心血管疾病，本周有三款潛在first-in-class藥物取得臨床新進展；另有兩項生物醫藥技術前沿突破值得關注。
治療肝細胞癌新藥OTX-2002的獲批臨床，成為全球首個進入臨床試驗的表觀基因組學調節藥物；Clene公司的新藥CNM-Au8中期臨床數據顯示，可提高漸凍癥（ALS）患者70%生存率；全球首個體內堿基編輯療法VERVE-101完成首例患者給藥，或將實現一次性治療心血管疾病。
一種新型治療性肽生物制劑PATAS，不僅可治療2型糖尿?。═2D），還可以治療同樣有著脂肪細胞功能障礙和胰島素抵抗癥狀的心臟代謝疾??；科學家設計出一款可注射微型顆粒，可實現不同時間點分次釋放藥劑，或將實現疫苗的一次注射、完全接種。
科創要聞2022年第二十六期（生物醫藥篇）
責任編輯：黃金萍
【1】靶向MYC帶來治療肝癌新希望
7月14日，美國生物科技公司Omega Therapeutics（OMGA.O）宣布，美國FDA許可其研究性新藥OTX-2002進入1/2期臨床試驗，用于治療肝細胞癌（HCC，一種高死亡率的原發性肝癌）。
OTX-2002是一款用于治療肝細胞癌的表觀基因組學調節物（epigenomic controller），通過脂質納米顆粒（LNP）遞送的mRNA治療物，可在MYC致癌基因轉錄以前，通過調節表觀基因組來降低MYC的表達。Omega Therapeutics成立于2017年，OTX-2002是其第一個獲批進入臨床的新藥，也是全球首個進入臨床試驗的表觀基因組學調節藥物。
? 點評：肝癌在全球癌癥相關死亡中排名第三，其中75%的成人肝癌患者屬于肝細胞癌。MYC基因的表達被認為與肝細胞癌的侵略性有關，但此前MYC基因編輯的蛋白產物已被證明難以靶向，因此被稱為“不可成藥性”靶點。OTX-2002的臨床獲批，也展現其成為“first-in-class”的潛力。這也是在新冠疫苗之后，新型可編程mRNA療法的又一創新應用。期待試驗的推進為肝癌患者帶來更多希望
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網絡編輯：孫顯安 校對：胡曉
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