“新琪點，遇維來”塞利尼索片中國上市會成功舉辦

2022年7月24日，專注于創新抗腫瘤藥物的生物制藥公司-德琪醫藥有限公司（簡稱“德琪醫藥”，香港交易所股票代碼：6996.HK）為旗下首個商業化創新抗腫瘤藥物希維奧^?（通用名：塞利尼索片/selinexor,英文名：XPOVIO^?）于武漢隆重舉行中國上市會。華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院胡豫教授、哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍教授、鄭州大學第一附屬醫院宋永平教授和山東省立醫院王欣教授聯合主持了本次上市會，并邀請了180余名血液科專家來到武漢參會，共同開啟希維奧^?在華上市的新篇章。

德琪醫藥希維奧?（塞利尼索片）上市會現場

希維奧^?是全球首個全新機制的口服選擇性核輸出蛋白（XPO1）抑制劑。自2019年7月起陸續獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批準用于治療復發難治性多發性骨髓瘤（R/RMM）和復發難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（R/RDLBCL）。去年12月，希維奧^?通過中國國家藥品監督管理局（NMPA）優先審評程序，獲批聯合地塞米松用于治療既往接受過治療且對至少一種蛋白酶體抑制劑，一種免疫調節劑以及一種抗CD38單抗難治的復發難治性多發性骨髓瘤（R/RMM）。中國大陸成為繼美國、以色列、歐盟和韓國之后，全球第5個、亞太第2個獲批應用希維奧^?的地區，國內骨髓瘤臨床治療與國際最新創新療法再次接軌。

德琪醫藥創始人、董事長兼首席執行官梅建明博士

“我們很高興在各方的支持下將希維奧^?引入中國。希維奧^?是德琪醫藥的首款商業化創新產品，它的順利上市充分檢驗并證明了我們從早期研發、藥物生產到商業化推廣運營的決心和能力?！钡络麽t藥創始人、董事長兼首席執行官梅建明博士表示，“秉承著‘醫者無疆，創新永續’的發展使命，我們將繼續急患者之需，在創新產品研發、引進和可及性提升上持續發力，讓國內患者盡早接觸到臨床急需的國際前沿產品和治療方案。我們也期待與社會各界保持密切合作，攜手推動中國腫瘤診療領域的長遠發展?！?/p>

骨髓瘤發病率逐年新增患者深陷無藥可用困境

多發性骨髓瘤（MultipleMyeloma，MM）是一種漿細胞惡性增殖性疾病，為血液系統第二大常見惡性腫瘤，約占腫瘤總發病率的1%和血液科腫瘤的10%-15%¹。MM多發于中老年人，常見的臨床表現為骨質破壞、腎功能不全、貧血、高鈣血癥等²。

隨著我國人口老齡化日益加劇及診斷技術的提高，MM發病率逐年上升并呈年輕化趨勢。根據世界衛生組織GLOBOCAN2020數據顯示，我國僅2020年即新增21116例MM病例和16182例MM死亡病例，5年患病人數為51352例，5年患病率為3.55人/10萬³。從全球來看，中國及亞太地區的MM發病率顯著高于美國。相較于在MM二線和三線治療中已應用更多創新、多藥聯合療法的美國⁴，中國創新治療手段相對匱乏，中國MM患者生存期更短（中國為47個月，美國為68.4個月）⁵。在2000年至2014年間，中國MM的5年生存率為24.80%，遠低于美國的46.70%和全球30-50%平均水平⁶。

“近年來隨著自體造血干細胞移植技術的應用，以及免疫調節劑（沙利度胺、來那度胺）、蛋白酶體抑制劑（硼替佐米、伊沙佐米）等新藥上市獲批，MM患者預后及生存質量得到顯著改善，中位生存延長至6-7年以上⁷。“華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院胡豫教授表示，“但在治療過程中，腫瘤的克隆演變以及耐藥的出現終將導致MM患者面臨復發難治的困局⁸。”

面對MM無法徹底治愈和無藥可用的臨床困境，市場亟需新的治療方案上市應用。哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍教授指出：“相對于歐美國家，我國MM患者的治療選擇十分有限，藥物可及性也相對較差。很高興能與各地專家共同見證希維奧^?在中國的成功上市，它將填補國內骨髓瘤診療領域未被滿足的需求，為我國患者帶來更多更前沿的治療選擇。”

多藥聯用協同增效希維奧^?助推中國骨髓瘤診療發展

希維奧^?是一種新型口服XPO1抑制劑，作用于目前唯一經過臨床驗證的核輸出蛋白靶點，通過抑制核輸出蛋白XPO1，促使腫瘤抑制蛋白和其他生長調節蛋白的核內儲留和活化，并下調細胞漿內多種致癌蛋白水平，誘導腫瘤細胞凋亡、激活糖皮質激素受體（GR）通路。

作為備受關注的抗癌新藥，希維奧^?在中國患者中的臨床試驗數據令人矚目。在《BMC醫學》雜志收錄的希維奧^?用于治療R/RMM的關鍵性橋接研究（MARCH研究）數據顯示，希維奧^?與低劑量地塞米松（Sd方案）聯用具有良好的安全性和有效性，在接受治療的患者中達到了29.3%的總體緩解率（ORR）、4.7個月的中位DOR、3.7個月的中位無進展生存期（mPFS）和13.2個月的中位總生存時間（OS）。在既往接受過治療且對至少一種蛋白酶體抑制劑，一種免疫調節劑以及一種抗CD38單抗難治的患者中ORR為25%，OS為13.2個月⁹。

希維奧^?的獨特作用機制也使之展現出與多種生物制劑及/或化療藥物廣泛聯用的治療潛力，如XVd方案（塞利尼索聯合硼替佐米和地塞米松）、XDd方案（塞利尼索聯合達雷妥尤單抗和地塞米松）、XPd方案（塞利尼索聯合泊馬度胺和地塞米松）、XKd方案（塞利尼索聯合卡非佐米和地塞米松）等。希維奧?所納入的5項用于治療R/RMM的聯合方案已獲包含美國國家綜合癌癥網絡（NCCN）指南、歐洲腫瘤內科學會（ESMO）指南、中國臨床腫瘤學會（CSCO）指南、IMWG指南、2022版《中國多發性骨髓瘤診治指南》在內的多個指南和循證研究的16項重磅或提級推薦。據悉，德琪醫藥正在中國大陸開展10項希維奧^?針對復發難治性血液腫瘤和晚期實體瘤的臨床研究（其中3項由德琪醫藥與KaryopharmTherapeuticsInc.[納斯達克交易所股票代碼：KPTI]共同開展）。

鄭州大學第一附屬醫院宋永平教授提到：“國內骨髓瘤臨床診療正向精準化和規范化發展。用單一藥物存在很大局限性，采用聯合用藥來突破治療平臺期，是當前進一步改善患者生存預后的重要研究方向。”

山東省立醫院王欣教授補充：“希維奧^?進入中國后將幫助我們累計更多臨床應用經驗。我們期待能有更多更有效的希維奧^?聯合治療方案出現，讓骨髓瘤治愈成為可能。”

瞄準高臨床價值的突破性療法德琪加速AsiaPlus全球化布局

近年來，在藥企源頭創新熱潮的驅動下，中國醫藥健康行業在變革中迎來高速增長，創新藥市場景氣度持續升溫至千億規模。據統計，目前中國腫瘤生物藥增長尤為迅速，年均增長率達14.7%¹⁰。同時，隨著國內藥品注冊審批監管體系的持續完善，生物制藥產業正從Fast-Follow向FirstinClass領域加速邁進。

在此背景下，德琪醫藥于過去五年間充分回歸創新本源，聚焦突破性療法，理性篩選項目，并積極進行“AsiaPlus”全球化商業布局，用堅實步伐踐行差異化創新。作為德琪醫藥首個商業化產品，自2021年7月起，希維奧?在8個月內陸續獲得韓國、中國、新加坡、澳大利亞的上市許可；為盡早滿足患者用藥，希維奧^?在中國大陸獲批后，德琪醫藥第一時間打通渠道投入生產，希維奧^?已于5月13日在多家醫院開出首批處方，并在一周內實現全國30個省市自治區的600家醫院和105家DTP藥房的全覆蓋。此番成果充分彰顯了德琪醫藥聚焦全球同類首款、同類唯一和同類最優療法，以高臨床價值為初衷研創患者亟需的創新藥物的承諾。

德琪醫藥的創新產品布局不止于此。在“根植中國、面向亞太、布局全球”的戰略指引下，德琪以“自主研發+license-in”雙輪驅動實現多端并進全面發展。

一方面，德琪醫藥立足上海張江、美國費城、杭州錢塘三大新藥研發中心，充分協同100余個全球臨床研發人員和多個全球科學合作伙伴，積極布局跨區域或國際多中心的新產品臨床試驗，并加速將更多創新產品引入中國、亞太及全球市場。目前，德琪已建立起一條擁有15款可協同作用的腫瘤藥物資產的創新研發管線，包括8個自主研發管線、覆蓋10余個適應癥。德琪擁有其中5款產品的亞太權益和10款產品的全球權益。

另一方面，德琪醫藥通過“自建渠道+創新合作”的雙通道運營模式，加快全鏈條渠道布局及規?；a運營籌備，并自建了一支200余人的高標準商務團隊，業務覆蓋中國及亞太地區的市場推廣、醫學推廣、定價和市場準入。此外，德琪首個固體制劑產業化基地已于2021年5月在浙江紹興落成，并將于2023年正式投產運營。而位于醫藥港核心區位的杭州生物藥產業化基地也正同步規劃建設中，總建筑面積約10萬平米，預計于2025年底竣工并投入使用，旨在合力打造國際一流、工藝領先的多功能生物“科研＋生產”產業一體化平臺，為德琪的“inChinaforglobal”全球化征程提供鼎力支持。

本文中涉及的信息僅供參考，請遵從醫生或其他醫療衛生專業人士的意見或指導。

1.轉引自Rajkumar SV, Dimopoulos MA, Palumbo A, et al. International Myeloma Working Group updated criteria for the diagnosis of multiple myeloma[J]. Lancet Oncol, 2014, 15(12): e538–e548.DOI:10.1016/S1470-2045(14)70442-5

2.路瑾、李娟：《多發性骨髓瘤問答》，人民衛生出版社2020年8月第1版，第3頁。

3.參見China Fact Sheet, The Global Cancer Observatory, WHO Globocan 2020, https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf

4.參見Kantar Health Market Research Report, APAC July 2021, IQVIA Sales data

5.參見Frost & Sullivan Analysis,1. APAC region includes Hong Kong, Macao, Taiwan, South East Asia, South Korea and Australia

6.轉引自Global surveillance of trends in cancer survival 2000–14 (The Lancet, 2018)

7.路瑾、李娟：《多發性骨髓瘤問答》，人民衛生出版社2020年8月第1版，第31頁。

8.

轉引自The Lancet ( IF 79.321 ) Pub Date : 2021-01-28 , DOI: 10.1016/s0140-6736(21)00135-5，https://www.x-mol.com/paper/1355284119654113280/t?recommendPaper=1489683589897318400

9.https://bmcmedicine.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12916-022-02305-4

10.21世紀經濟報道：跨國藥企“變陣”決戰腫瘤“高地”https://finance.eastmoney.com/a/202204072335385212.html