首個接受CRISPR定制療法的肌肉萎縮癥患者離世

科學家希望一種更安全的基因編輯替代療法能夠使患者的DNA本身發生永久性改變,目前尚不清楚新技術是否造成了患者的死亡。

責任編輯:朱力遠

特里?霍根 (資料圖/圖)

特里?霍根(Terry Horgan)是一名肌肉萎縮癥患者,他參與了實驗性基因編輯療法的臨床試驗,是首個接受這種治療的人,該療法是為治療他罹患的這種罕見疾病而量身定制的。

“治愈罕見?。–ure Rare Disease)”是一家非營利組織,總部位于美國波士頓,在康涅狄格州設有辦事處,特里的哥哥理查德?霍根(Richard Horgan)創建了該組織并擔任領導。該組織為27歲的特里創建的這種療法在同類療法中尚屬首次,最終特里定于2022年秋季在麻省大學醫學院(UMass ChanMedical School)接受治療。

不久前,美聯社首次報道了這起死亡事件?!爸斡币姴 苯M織在其網站上發布了一份聲明,確認了這起死亡事件。該組織稱,“全國各地的多個團隊”正在努力了解到底發生了什么。但該組織警告說,要想找到

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校對:星歌

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