七千多種罕見病，僅5%存在有效治療方法丨國際罕見病日
從全球范圍來看，目前僅有5%罕見病存在有效治療方法，即使已存在治療方法的罕見病藥物，價格也十分昂貴，一般患者很難負擔。
2019年到2022年期間，《第一批罕見病目錄》的121種罕見病當中，合計16種罕見病29種罕見病藥品通過談判納入醫保。根據國家醫保局2023年1月公布的談判結果，又有7個罕見病用藥被納入醫保。
發自：廣州
責任編輯：曹海東
2022年1月7日，廈門市婦幼保健院，醫護人員抽取罕見病脊髓性肌萎縮特效藥諾西那生鈉注射液準備為患兒注射。
“這是我確診多發性硬化（multiple sclerosis，MS）的第4068天，我原來是一名舞蹈生，但我生病后再也沒有力氣和平衡能力，去像原來那樣跳舞了?！?7歲的曉晴一步一步走向演講臺，一點一點吐露自己十余年來的患病經歷。
MS是一種自身免疫病，以中樞神經系統白質炎性脫髓鞘病變為主要特點，亞洲發病率約在5/100000，該病被收錄在國家《第一批罕見病目錄》中。漸凍人、瓷娃娃、小胖威利綜合征……這些罕見病背后是一個個身心備受煎熬的群體——各類罕見病的中國患者加起來有二千多萬。
2023年2月28日是第十六個國際罕見病日。當日上午，中山大學附屬第三醫院舉辦罕見病科普宣講和線下多學科聯合義
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校對：胡曉
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