禮來AD新藥療效顯著，世界最小起搏器獲批，化療藥首次穿越血腦屏障丨科創要聞
法布里病創新療法PRX-102在歐盟獲批上市、禮來Donanemab治療早期AD臨床3期顯著減緩患者認知衰退、美國FDA批準世界首個呼吸道合胞病毒疫苗上市、世界上最小的起搏器美敦力Micra AV2和Micra VR2獲批；史賽克完成對Cerus Endovascular的收購、安斯泰來59億美元收購Iveric；中國科學家在猴腦內實現介入式腦機接口腦控機械臂、美國西北大學研究人員使用超聲波設備首次實現化療藥物穿越血腦屏障。
責任編輯：黃金萍
創新藥械、創新療法
5月5日，意大利生物制藥公司Chiesi與以色列生物制藥公司Protalix（PLX.O）宣布，歐盟委員會（EC）已批準PRX-102（pegunigalsidase alfa）在歐盟上市，用于治療成年法布里病患者。
法布里病是一種罕見的遺傳性疾病，由于編碼α-半乳糖苷酶A的基因突變，導致其編碼的α-半乳糖苷酶A功能部分或全部缺失，三聚己糖神經酰胺的正常降解受阻，未降解的底物在多種組織的細胞溶酶體中堆積，造成相關組織的功能障礙。PRX-102是一種聚乙二醇化酶替代療法，每兩周注射一次，用重組形式的蛋白質替代缺失的α-半乳糖苷酶。
PRX-102對140多名患者進行長達7年半的綜合臨床治療，其中包括一項頭對頭試驗，通過腎小球濾過率（eGFR）下降情況看，PRX-102在控制腎臟疾病方面的療效不劣于賽諾菲的Fabrazyme。
? 點評：目前治療法布里病的藥物，除了賽諾菲的Fabrazyme、美國生物科技公司Amicus的Galafold，現在又增加了PRX-102這一新選擇。
5月3日，禮來宣布，其早期阿爾茨海默?。?span>AD）的抗體療法Donanemab在一項3期臨床試驗中達到主要和所有關鍵次要終點。在18個月內，與安慰劑組相比，Donanemab受試者iADRS（綜合阿爾茨海默病評定量表）評分下降速度減緩35%， CDR-SB（臨床癡呆評定表）評分變化下降的進程減緩36%。
47%受試者一年內疾病未出現臨床進展（CDR-SB評分沒有下降，安慰劑組為29%），52%受試者在1年內完成了治療療程（達到淀粉樣蛋白斑塊清除的要求）。
Donanemab是一款靶向被稱為N3pG修飾的Aβ蛋白的抗體藥物，2021年6月獲
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網絡編輯：孫顯安 校對：胡曉