小冰GPT克隆人計劃啟動，上海集聚企業研發機構丨科創要聞
美國FDA批準首款治療DEB的基因療法上市，中國國家藥監局批準2款創新藥、2款創新醫療器械上市，全球首個5G異網漫游試商用啟動，舍弗勒長沙研發中心揭牌，小冰公司啟動“GPT克隆人計劃”，創新藥企Athenex宣布破產，科學家開發新型可穿戴設備讓斷臂感受溫度，“變色龍”般的新型活性膠體材料開辟活性智能材料新方向。
責任編輯：黃金萍
創新藥械獲批上市
5月19日，美國FDA批準美國生物技術公司Krystal（KRYS.O）的基因療法Vyjuvek（beremagene geperpavec）上市，用于治療營養不良性大皰性表皮松解癥（DEB）。這是美國FDA批準的首個外用基因療法，也是首款可重復給藥的基因療法，還是第一個用于治療DEB的藥物。
DEB是一種罕見的遺傳性疾病，由COL7A1基因中的一個或多個突變引起，輕微外傷即可引起皮膚或粘膜水皰、疤痕，并可伴指甲/趾甲營養不良，纖維化可導致指/趾融合，并最終增加發展為侵襲性鱗狀細胞癌的風險。
Vyjuvek是一種非侵入性、可重復給藥的現貨型基因療法，采用凝膠劑型設計，直接應用于患者皮膚傷口處；通過改造的HSV-1（單純皰疹病毒）載體來進行基因遞送，為患者的皮膚細胞提供兩個COL7A1基因的正?？截悂磉M行治療。關鍵3期臨床試驗結果顯示，治療6個月后，Vyjuvek組67%患者傷口完全愈合，安慰劑組僅為22%
? 點評：Vyjuvek開創了治療遺傳疾病的全新范式，該療法的上市也代表著基于非腺相關病毒（AAV）載體基因療法的開發取得關鍵性進展。
5月17日，中國國家藥監局（NMPA）通過優先審評審批程序批準南京圣和藥業股份有限公司（圣和藥業）1類創新藥奧磷布韋片（商品名：圣諾迪）上市，用于與鹽酸達拉他韋聯用，治療初治或干擾素經治的基因1、2、3、6型成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染，可合并或不合并代償性肝硬化。
奧磷布韋是HCV NS5B RNA依賴性RNA聚合酶（為病毒復制所必需）抑制劑，是一種核苷酸前體藥物，由圣和藥業自主研發。
? 點評：上述創新藥是中國首個、全球范圍內第二個（首款為吉利德的索磷布韋）完成3期臨床并獲批上市的HCV NS5B抑制劑。丙肝是最為常見的肝臟疾病之一，可能會導致肝纖維化、肝硬化乃至肝細胞癌等，該藥品為成人慢性丙型肝炎病毒患者提供了新的治療選擇。
5月17日，中國國家藥監局（NMPA）批準浙江博銳生物制藥有限公司（博銳生物）的澤貝妥單抗注射液（商品名：安瑞昔）上市，適用于CD20陽性彌漫大B細胞淋巴瘤，非特指性（DLBCL，NOS）成人患者，與標準CHOP化療（環磷酰胺、阿霉素、長春新堿、潑尼松）聯合治療
登錄后獲取更多權限
網絡編輯：孫顯安 校對：胡曉