苦等五年，第二批罕見病目錄公布：新增86個病種
“整體來看，第二批目錄包含的病種，一部分已有相關患者組織，這些罕見病病友組織這些年也做了大量的呼吁工作，大家的努力終于等到了結果?！?br />
納入目錄的病種應當同時滿足以下條件：國際國內有證據表明發病率或患病率較低；對患者和家庭危害較大；有明確診斷方法；有治療或干預手段、經濟可負擔，或尚無有效治療或干預手段但已納入國家科研專項。
第二批目錄公布后，更多病種如何實現診療、保障和回歸社會，需要各界共同關注并投入資源。
責任編輯：曹海東
2022年1月7日，廈門市婦幼保健院，醫護人員抽取罕見病脊髓性肌萎縮特效藥諾西那生鈉注射液準備為患兒注射。
2023年9月20日傍晚，國家衛健委官網公布第二批罕見病目錄，增加軟骨發育不全等86種罕見病進入目錄，落款時間為9月18日。
“（這是）大家呼吁已久的事?！睂τ谵⒌潞币姴≈行膭撌既它S如方以及很多罕見病患者和相關醫學界人士而言，這是一場長達五年多的殷切等待。
2018年5月，國家衛健委等5部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》，首次將121種罕見疾病以目錄形式向社會公示。
這份目錄為各部門制定罕見病相關政策提供了重要依據，衛健部門組織力量為這些疾病逐一明確診療指南，并依托行業組織開展醫務人員培訓，提高罕見病規范化診療能力。與此同時，一系列加強罕見病相關藥物研發、加速
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校對：胡曉
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