美國批準首款基因編輯療法
兩款基于細胞治療的新療法在美國被批準用于治療鐮狀細胞?。⊿CD）患者，其中Casgevy療法是全球首款利用CRISPR/Cas9技術的基因編輯療法，具有里程碑意義。
責任編輯：朱力遠
2023年12月8日，美國食品和藥物監督管理局（FDA）歷史性地批準兩款基于細胞治療的創新療法——Casgevy和Lyfgenia，這兩款產品均用于治療12歲及以上伴有復發性血管閉塞危象的鐮狀細胞?。⊿CD）患者，其中Casgevy療法是全球首款利用CRISPR/Cas9技術的基因編輯療法，具有里程碑意義。
鐮狀細胞病是一種最常見的遺傳性疾病，由于單個基因位點突變引起血紅蛋白結構發生變化，導致紅細胞形態異常，呈現鐮刀型。（資料圖）
鐮狀細胞病是一種最常見的遺傳性疾病，由于單個基因位點突變引起紅細胞中攜帶氧氣的血紅蛋白結構發生變化，導致紅細胞形態異常，呈現鐮刀型。1904年，美國醫生詹姆斯·赫里克（James Herrick）首次發現了鐮狀細胞病，后被諾貝爾化學獎和和平獎得主萊納斯·鮑林（Linus Pauling）證明是一種隱性遺傳病，這也是人類確定的第一個分子病。鐮狀細胞病患者會出現包括貧血、嚴重急性/慢性疼痛、免疫缺陷、多器官衰竭等癥狀，甚至過早死亡。據估計，全世界每年有超過50萬新生兒出生。
在此次兩種療
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