徐建權：護著“地貧”患兒跨過成年的坎

“沒有什么比健康更重要”，但凡深陷過病痛，經歷過至親重疾的人，可能都有過這樣的感悟。對患者，遇上信任的醫生，就如抓住守護生命的手；對醫生，救治等待的患者，就是在守護手中的生命。

《南方人物周刊》特別推出“手護生命的守護”系列專題，對話來自腫瘤學、血液學、免疫學領域的臨床一線醫生，走進他們與患者之間平凡而有光的故事。

身患輸血依賴型地中海貧血（簡稱“地貧”）的孩子，往往在出生不到1歲就可以被診斷出來。“如果不持續輸血，這些孩子活不過5歲；如果不進行規范化祛鐵，可能在15-18歲就因肝臟鐵過載而死亡。”而持續性治療的支出，又讓地貧患兒被稱為“百萬寶寶”，給這些家庭套上了精神和經濟的雙重枷鎖。近年來，紅細胞成熟劑的出現，讓地貧患兒們多了一份“魔法糖果”，守護這些孩子跨過“成年”這道坎……

10月底的玉林，天氣宜人。早上八點，桂南醫院的兒科住院部，徐建權剛帶著科室醫生們走進病房，就有患兒家長熱情地打起招呼：“徐主任來啦！”孩子們循聲望過去，看到的便是那個會笑著喚他們名字后，從“魔法袋”里開出甜甜的藥的“徐伯伯”。

每走到一張病床前，徐建權就會叫出小朋友的名字，用手輕撫孩子的頭，邊細致查看患兒病情，“來，輕輕張嘴”“讓徐醫生聽一聽”“恢復得不錯，繼續加油”，邊耐心和家長交流情況、解答疑問，一一叮囑好，才走到下一個患兒病床前。

與“地貧”對峙的兒科戰士

“一個是問診檢查的速度要快，最好是讓孩子還沒反應過來就完成這個過程，不要讓他們感到恐懼；第二個是盡量開甜的藥，如果必須開苦的藥，要告訴家長怎么樣讓孩子更順利地服用?！边@位笑起來眼角已有魚尾紋但目光堅定的兒科醫生，在采訪中緩緩地分享著自己跟患兒打交道的技巧，這是他在兒科臨床工作二十多年累積的獨特經驗。

1997年，玉林撤地設市，醫療衛生服務體系正待完善。翌年，從廣西醫科大學臨床醫學兒科專業畢業的徐建權，決定投身于基層醫療衛生事業。從南寧來到玉林的他，成為廣西玉柴醫院的兒科醫生，徐建權回憶，當時兒科叫“內兒科”，不是獨立的?？?，也沒有住院部，醫院加上他僅有三個兒科醫生，整體的診療條件相對不太完善，但這并沒有打擊到徐建權，從醫院內科、急診科輪崗到1999年在玉林市第一人民醫院進修后，他最終回歸到了兒科。

二十五的時間里，玉柴醫院改制更名為桂南醫院，在2007年成立兒科住院部，又在2009年正式成立獨立兒科，他見證了醫院乃至玉林當地兒童診療條件的一步步改善。如今，除了新生兒、普通兒科外，徐建權所在科室還在重點接收玉林當地患有地中海貧血的患兒。

廣西是我國地中海貧血（地貧）的高發地區，地貧是該地區主要的出生缺陷疾病之一。地中海貧血是一種遺傳性血液疾病,在孩子一出生就可以檢查出來，臨床上以α和β-地中海貧血最為常見。在中國，兩廣地區、福建、云南、貴州、四川、海南等地是β-地中海貧血的高發地區。每4～5人就有1個地貧基因攜帶者，每55個家庭就有1個存在重型地中海貧血患兒出生的風險¹。

在相當長的一段時間內，玉林乃至廣西的患者家庭對地中海貧血及其規范化治療的認知水平都極其不足。90年代、00年代初，“固定在我們科輸血的地貧患兒就一兩個。很多人沒聽過這種病，醫院里也沒有專門的血液科，更無從談起治療?！毙旖嗾f，“長期貧血會導致肝脾腫大，當時我看見很多大腹便便的小孩，只要一查就知道是地貧，但很少有人能接受規范化治療，才十二三歲基本就到中末期，臉變形得很厲害，過了幾年，這個人就不見了?！?/span>

這些場景即使是現在回憶起來依然觸動著他，被問到這些患兒病況時，徐建權掩不住地惋惜，輸血依賴型β-地貧雖然可以在出生就被確診，“但如果不持續輸血，這些孩子活不過5歲；如果不進行規范化祛鐵，可能在15-18歲就因肝臟鐵過載而死亡”。雖然不是血液科背景出身，但身為兒科醫生的他往往是最早接觸到這些患兒并幫助他們確診的人，目睹太多患兒因地貧按下生命的暫停鍵甚至終止鍵的徐建權在當時就下定了決心，一頭扎進地中海貧血診療的研究和實踐中。而兒科，也成為他守護地貧患兒的最前線。

日積跬步，多年來，徐建權一直圍繞著改善當地地貧患者的診療和疾病認知水平、推廣創新療法進行著因地制宜的探索與實踐。如今已是桂南醫院的兒科主任的他，更是玉林市當地乃至廣西地中海貧血患兒家長眼里那個像“戰友”一樣的朋友。

跨過“地貧生命線”

徐建權回憶，祛鐵類藥物的引進以及患者地貧防治知識科普行動的開啟，玉林的地貧診療工作才算得上真正起步。2012年，兩款祛鐵藥在廣西上市后，桂南醫院很快決定引進；2013年，桂南醫院又繼續引進新上市的口服祛鐵劑，集齊了臨床上可供選擇的三種主要祛鐵藥。

得知桂南醫院引進了祛鐵藥后，一位8歲的地貧患兒曉晨（化名）跟著爸爸來到徐建權的兒科門診，希望能進行輸血祛鐵治療。詳細溝通曉晨的病情和治療方案時，徐建權留意到曉晨爸爸眼中的擔憂與一絲猶疑，私下詢問了情況，高昂的治療費用給這個家庭帶來的經濟負擔讓徐建權看在眼里，而曉晨爸爸的不堪重負也讓他記在心里。

“按當時玉林的生活水平，長期接受規律輸血和規律祛鐵的費用要超過百萬，所以經常有人管地貧患兒叫‘百萬寶寶’?！?nbsp;對于大多數重型β-地貧患者而言，長期輸血和祛鐵治療無論精神上還是經濟上，都是難以承受的生命之重，“一個地貧患兒拖垮一個家庭”，道出了眾多患者共同的困境。

徐建權做了一個簡單的計算，“在已接觸到的患者里，會主動祛鐵的只有三分之一，這三分之一里又只有一半能夠堅持規律祛鐵，還有一半要等到自己籌到錢才買祛鐵藥”。

為了能讓負重前行的家庭“重獲新生”，徐建權的關心和幫助遠遠超越了簡單的診療。他耐心教導曉晨爸爸如何進行醫保報銷，如何向相關的地中海貧血公益組織申請資助……徐建權深知其中的不易，盡最大的努力去幫助他們渡過難關。

在曉晨治療和等待配型期間，徐建權的鼓勵給足曉晨爸爸信心，“徐醫生告訴我，通過造血干細胞移植，我孩子的病是可以根治的。”這讓一位“害怕孩子看不到明天”的爸爸繼續打起勁，努力工作、籌錢，給孩子治病。過了一個多月，徐建權接到了曉晨爸爸的電話，曉晨的移植手術很成功。聽著電話那頭的啜泣聲，徐建權也忍不住高興地哽咽了，還不忘囑咐千萬不要放松移植后對風險的警惕。

幸運的不止曉晨，很多地貧患兒的家長和曉晨爸爸一樣，像“抓住救命稻草一樣”向徐醫生求助，“我沒錢怎么辦？” 徐建權樸實的一句“能幫的都幫”對應的是實實在在的行動。在看病之余，他會特地留意搜集、整理地貧患者可能用得上的救助渠道和方法，提醒患兒家長要保留治療單據、可以申請哪些治療補助。病人家屬們壘起一摞摞材料，收到如及時雨般的補助，拯救的不僅是患兒的生命，更是一個個傷痕累累的家庭。

“地貧患兒能夠健康地活下來，這是我們最高興的”，徐建權用平靜的語氣說道。這些年，許多地貧患兒越治越好，他看著自己一直守護的地貧孩子們平安成長、努力學習，去年還有考上心儀大學的孩子來與他分享對未來的期望，笑容浮現在這位溫厚樸實的兒科醫生臉上。

“地中海貧血可防可治”，是徐建權總掛在嘴上，對每一位患者反復強調的話。目前，針對輸血依賴型β-地貧的常規治療方式是規范化輸血祛鐵治療和造血干細胞移植，“對于無法接受移植的患者，如果能夠規律輸血、規律祛鐵，一般能活過50歲”。然而，還是有很多地貧患者難以保證規律性足量輸血，除了部分家庭經濟問題，血源緊張也是原因之一。

地貧高發導致的高量臨床用血需求，進一步加劇了廣西地區的血源緊張、血制品供應不足。右手臨床，左手獻血。在兒科工作的25年里，他每隔半個月或一個月就要去玉林市中心血站捐獻血小板，無償獻血次數已達近百次。在每年的世界地貧日、世界獻血者日等節日里，徐建權都會號召更多社會大眾加入到無償獻血的隊列中，共同守護地貧患者的生命健康。

在診療和救助中努力幫患者跨過“地貧生命線”的徐建權，數十年如一日地默默“手”護著玉林的地貧患兒和其背后的家庭。

流淌在血液里的希望

一雙手可以為地貧患者織起一條守護線，而要織就玉林所有地貧患者的守護網，離不開社會各界的更多雙手。因為傳統治療手段有限，大部分患者長期依賴輸血，解決地貧患者臨床用血之困的根源在于“供需平衡”，除了增加“供給”的獻血之手，更離不開減少“依賴”的創新手段。

2022年，用于治療β-地中海貧血的創新藥物紅細胞成熟劑在我國獲批上市，通過促進晚期紅細胞的成熟，提高血紅蛋白水平，有助于降低患者的輸血負擔和對祛鐵治療的依賴、降低反復輸血引起的潛在風險——已經十余年沒有創新療法產生的地貧治療領域，迎來了新的曙光。

徐建權為無數地貧患者感到幸運，2023年年初，紅細胞成熟劑在中國上市才7個月就被納入國家醫保目錄，無疑會大幅提高創新治療的可及性，地貧患者未來不再需要那么多“血袋”。新藥給患者帶來希望，不少成年患者也來和徐建權反饋他們用藥后的改變，減少輸血量也減少了去醫院的頻次，很多患者開始重新找工作，“他們最常感嘆的是，‘不再那么焦慮和疲憊，晚上也睡得安穩了，終于慢慢回歸正常生活’?！?nbsp;徐建權解釋，這在一定程度上緩解了血源緊張的現實難題，對患者來說，減輕輸血負擔會提高他們的治療依從性，有助于生活質量的提高。“改善患者的生活，也是我們用藥的一個初衷?！?/span>

創新藥物的發展為患者打開了“新生”的希望，但徐建權一開始就意識到，“授人以魚不如授人以漁”，在二十多年的地貧患兒臨床診療工作中，地貧患者對疾病認知不足、治療依從性差，很多非輸血依賴型的中間型地貧患者只有身體撐不住了才去醫院，“只要還能走路都不會選擇治療”，這些是除了診療方式外地貧防治面臨的重要挑戰。

為了破除地貧患者及家屬“怕輸血” “治不好”等刻板印象，讓他們能從認知上對地貧防治不缺信念與希望，從2012年起，桂南醫院至少每季度進行一次地貧會議（培訓），幫助該地的地貧患兒及家長認識到地中海貧血是可防可治的。由徐建權牽頭成立的向日葵志愿者協會也建立了地貧家庭及患者交流平臺，近700位地貧患兒和家長在這里學習相關地貧知識，集群體之力“抱團取暖”，努力脫“貧”。

“在地貧防治上，我們玉林正做得越來越好”，徐建權頗為感慨，2015年廣西推行產篩、雙陽性羊水穿刺或抽絨毛免費產前檢查，2018年以后，玉林每年基本只有一兩個重型地貧患兒出生，他希望未來這個數字可以變為零，讓厄運從出生就能被改寫。“但地貧孩子生下來了，在醫生、患者和社會共同的努力下，如果能讓孩子更好地生活，也是一種進步?！?/span>

面對玉林在地貧防治過程中的重重挑戰，徐建權用信心和勇氣，溫柔地堅守在地貧兒童脫“貧”最前線，護著他們慢慢步入新的人生階段。

命運奪走了地貧患兒無憂的童年，但在創新藥物加速涌現的當下，這些孩子開始逐漸擁有慢慢長大、邁入成年的可能。而隨著這類創新藥物納入國家醫保目錄，站在疾病治療第一線的醫生們也更加堅定——有藥可用、有藥可及的地貧患者，不僅能夠活下去，還能夠在醫學創新和醫生的守護中，活得更好。

參考文獻：

1.中國地貧聯盟,《中國地中海貧血藍皮書2015版》.