這種病正困擾著30%-70%的骨髓移植患者，他們的“新年”之路在何方
新年伊始，廣東佛山的春節氛圍愈發濃郁。迎春花市、滿街紅燈籠無不彰顯著這座城市的新年氣象。而對于張峻碩（碩碩）而言，2024年的春天，他對未來又多了一份期待。作為一位慢性移植物抗宿主?。╟GVHD）的患者，年僅12歲的他已有6年的抗疾經歷，隨著身體狀態的逐漸好轉，碩碩內心那股“好好活下去”的執著也如新年亮起的紅燈籠般愈發明亮。
“在碩碩病情沒有這么嚴重的時候，他特別喜歡騎自行車和拼樂高，還立志要做一個特種兵。但隨著病情的加重，他現在連走路都成了一種奢望，只能我推著輪椅帶他出門，甚至連一個最小的樂高零件也捏不住，這種巨大的落差對孩子來說是非常大的打擊。新的一年，希望通過我們的努力，碩碩能夠下地走路，慢慢重拾因為疾病而被迫丟掉的夢想?！痹谡劶靶履晷脑笗r，碩碩母親如是說道。
正如碩碩母親所說的那樣，慢性移植物抗宿主病不僅給患者帶來了身體上的巨大痛苦，同時也讓他們在漫長的治療中備受煎熬。長期高昂的治療費用，無藥可用的困境以及疾病造成的生理和心理上的沖擊，都讓他們和家屬背負著常人所不能理解的壓力與挫敗感。
骨髓移植后的“并發癥”正撕裂著他們“搖曳”的希望
碩碩接受骨髓移植是2019年，7歲的他本應在校園讀書，但疾病卻將他牢牢地禁錮在了醫院的病床上，無助、失落好像嵌進了高聳欲墜的天花板里，硬生生地灌進他的眼里。原本家人都以為骨髓移植后，碩碩將徹底告別病痛的反復折磨，因為他有兩個姐姐做配型，親源性成功率更高。原本一切都在往好的方向發展，但2020年風和日麗的一天，不幸再次降臨。
碩碩媽媽清晰地記得，那天碩碩自己在外玩耍。但回來后，發現碩碩身上有許多成片的出血點，她的心一下就揪了起來，第二天就帶孩子去鎮醫院檢查血常規和肝腎功。檢查結果顯示，碩碩的血小板只剩了個位數，醫生直呼“好危險”。
之后的日子里，碩碩出現了嚴重的慢性移植物抗宿主病伴纖維化，排異和纖維化一度延展至他的皮膚、關節、口腔及眼睛，甚至還因重癥肺炎和呼吸衰竭等問題進了兒童ICU?！按T碩仿佛是在醫院長大，長期的生病住院、打針吃藥是家常便飯?！贝T碩母親心痛地說道。
而今年38歲的郭宇（化名）同樣在骨髓移植后出現了膀胱炎以及肺部排異、口腔排異和眼睛排異等慢性移植物抗宿主病伴纖維化的癥狀。在尚未患病之前，郭宇一次走上十幾分鐘的路程都沒事，但肺部纖維化后，他走上三五米就感到呼吸急促、喘不上氣，胸口像壓著一塊石頭，必須要停下來調整呼吸，才能接著慢慢走。惡化的病情令郭宇陷入低谷，他以一種壓抑的狀態把自己封閉起來。
上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院海南醫院（海南博鰲研究型醫院）副主任醫師、上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院海南醫院血液科執行主任游建華教授介紹：“慢性移植物抗宿主病是由于移植的免疫細胞（移植物）攻擊患者（宿主）的細胞，破壞自體原有的免疫系統，導致多個組織發生炎癥和纖維化，骨髓移植后的發病率高達30%~70%。慢性移植物抗宿主病臨床表現多種多樣，最常見的纖維化部位是皮膚、關節、肝、肺和眼睛等。全身硬皮、關節靈活度下降導致無法彎曲、肺部纖維化引起的呼吸困難、眼睛淚腺無法分泌等都使得患者身體受到嚴重困累。同時，纖維化對于患者心理的打擊也非常大，比如廣泛的皮膚排異產生硬皮、疼癢難忍和斑塊狀讓他們有羞于見人的社會心理，肺排的患者由于肺功能的影響，簡單的生活行動都無法正常進行?！?/p>
此外，游建華教授指出：“需要特別強調的是，慢性移植物抗宿主病往往會經歷三個階段，即組織損傷引起的早期炎癥、慢性炎癥引起的胸腺損傷及B細胞和T 細胞功能失調、組織纖維化，而超過一半以上的患者診斷時便是中到重度水平。這是因為三個階段通常是連續性的，但也會同時發生，也就是說第一階段的患者可能同時進入第二和第三階段。因此，盡早發現慢性移植物抗宿主病，尤其是在疾病早期就重視纖維化的‘搶先干預’非常關鍵?！?/p>
被慢性移植物抗宿主病禁錮的人生，從未停止過吶喊
為了給碩碩治病，碩碩母親帶著他四處奔波，已經兩年沒有回河南老家，春節也不例外。每次看見碩碩安靜地坐在輪椅上看向窗外的背影，碩碩母親就止不住眼里的淚水?！按T碩原來1.4米，但已經很久沒有測身高了，根本站不起來?，F在體重才40斤，單薄得好像一陣風就能吹倒他。這些年我們輾轉了好幾家醫院，跨了好幾個省市，用了四五種抗排異的藥，依舊控制不住嚴重的排異反應?！?/p>
（圖為碩碩遠看窗外，由受訪者提供）
即便這樣，碩碩仍沒有逃脫渾身皮膚布滿大面積皮疹、紅腫、脫皮和潰瘍的命運，乍眼看去就是黑一塊、白一塊和紅一塊。瘙癢起來伴隨痛感，讓他吃不下東西，睡不著覺。甚至關節因為硬皮也開始變得彎曲，逐漸無法伸直。
2021年，碩碩雙腳的皮膚已經全部變硬，又感染了真菌，疼得走不了路。為了防止交叉感染，醫生建議給碩碩做清創手術，當碩碩母親第一次換紗布時，看到兒子兩只腳上都沒有腳皮，只有粉粉的肉，這觸目驚心的畫面，這位母親的心像被撕裂了，“那個時候就非常絕望，作為母親，只能看著孩子被疾病折磨，這種疼痛真的難以形容?！?/p>
長期以來，碩碩母親幾乎24小時守著他，她已經不記得自己多久沒睡過完整的覺了。碩碩的腳一天要換三次藥，整個后背和后脖頸處也需抹身體乳，以此緩解干燥蛻皮帶來的瘙癢，同時碩碩母親擔心他長期不動會肌肉萎縮，每天都會給他做按摩。晚上，碩碩皮膚癢得無法入睡，她就一直給撓后背，動作一停孩子就醒，她也只好靠在床邊休憩。
（碩碩媽媽陪碩碩做護理）
病魔雖在折磨著他們的身體，摧毀他們的意志，但他們從未停止過吶喊和對生的渴望，郭宇也同樣如此。從無菌艙出來的半年里，他有了排異反應就去醫院就診，醫生的建議他照單全收，該吃藥就吃藥，該治療就治療。為了緩解膀胱炎，哪怕排尿會有巨大的不適感，他也謹遵醫囑，每天喝夠2000毫升的水。如此堅持，郭宇的狀態也在逐漸往好的方向發展，但凡有一條能夠通往好轉治愈的路，他們一定會竭盡所能，奔赴而上。
游建華教授介紹：“當前慢性移植物抗宿主病的治療以免疫抑制治療為主，長時間使用會抑制人體自身免疫力，增加原發疾病復發風險，尤其難以解決纖維化問題，使得纖維化問題不斷加劇。傳統的抗排異藥物主要是針對皮膚，但是針對纖維化，特別是肺纖維化，臨床上的有效率甚至不到10%，患者亟需創新的治療方案?！?/p>
慢性移植物抗宿主病的全新之路：抗纖維化重燃希望曙光
與疾病纏斗，于患者、于家屬而言，都是漫長且孤獨的，但醫學的進步、創新療法的出現，以及一個更包容、鼓勵和溫暖的社會，都是治愈的良方。同時，為促進人民群眾健康幸?！疤崴佟?，國家切實地通過深化改革開放和“先行先試”等政策，不斷為患者高質量的長期生存提供更多可能，因為這意味著一些尚未在中國獲批上市的全球創新藥物可在先行先試區實現臨床用藥。
2023年，碩碩和郭宇在各自主治醫生的推薦下得知海南博鰲有新的治療方案，至此兩人先后成為了第一批受益于創新藥物治療方案的患者。與此前激素、免疫抑制劑等傳統治療方案不同的是，創新藥物治療方案針對慢性移植物抗宿主病治療的全新靶點——ROCK2進行靶向治療。碩碩和母親在煎熬中等來了希望，主治醫生在碩碩剛滿12歲不久就讓他來海南進行治療，如今已經5個月了。
游建華教授表示，除了碩碩和郭宇，當前已有18位患者從創新治療方案中獲益。比如有一位患者剛來就診時，皮膚排異非常嚴重，幾個手指不能彎曲，腳部排異更厲害，完全喪失了生活自理能力，經過3個月治療，他如今也能自己煮飯了，并且最近他的兩只手已經能夠完全合攏，閑暇時還會拿手機打游戲。還有一位肺排的患者此前離不開氧氣機，現在他可以自己走路、開車出門，基本上回歸了正常狀態。
5cm，足以是新年最好的開始
考慮經濟因素，碩碩和媽媽先后往返海南5次，已經接受了5個多月的治療。目前，除了皮膚、眼睛、關節的纖維化是部分緩解，口腔、食管、胃腸道達到了完全緩解?！澳翘煳矣闷こ吡康酱T碩的膝關節已經往外伸開了足足有 5 厘米，就像小時候看他會走路時的心情。雖然目前還是無法擺脫輪椅，但有在往好的趨勢發展，孩子的性格也慢慢開朗起來，這對我們全家而言，是非常大的鼓舞?！贝T碩母親激動地說道。
郭宇則表示，在治療5周后，自己的氣喘緩解了不少。從他家到最近一個地鐵站，來回走一趟大概要十多分鐘，他可以中途不休息，“雖然說也有一點喘，但是不影響接著走路，前后對比的話感覺上是好很多?！?/p>
在談及未來的規劃時，碩碩母親希望碩碩可以快點好起來，學有一技之長，擁抱屬于自己的精彩未來，而碩碩也表示希望能早點工作，幫媽媽分擔壓力、給媽媽買好多好看的東西，這一路走來，母親的付出他都藏在了小小的心里。
山重水復后，柳暗花明的期待或早已在這個春天悄然萌芽。