對話渤健生物亞太區總裁丁偉波：罕見病和每個人息息相關 特殊對待才算公平

世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口的0.65‰-1‰的疾病。無藥可用，是全球罕見病患者面臨的難題。即使有藥可治，也往往費用高昂，不少患者因無力承擔而放棄治療。

近年來，由漸凍癥患者發起的“冰桶挑戰”一度火爆全球社交圈，“瓷娃娃”、“天使綜合癥”等名詞頻頻出現，罕見病話題受到越來越多的關注。

中國罕見病醫療保障方面近年來取得了巨大突破。如，渤健生物創新藥品諾西那生，成為被納入國家醫保目錄的創新罕見病藥品，具有突破性意義。此后又有幾十款罕見病藥物被列入國家醫保。

作為一家生物技術公司，渤健生物正在推進神經科學領域、精神疾病領域、特定免疫領域和罕見疾病領域的潛在新療法。

雖然罕見病的治療是世界性的醫學難題，但渤健生物亞太區總裁丁偉波反復強調，罕見病問題首先是社會觀念問題，“如果在認識上達到了，后面的問題都好辦?！?/p>

對罕見病特殊對待才算公平

有人提到，罕見病畢竟患病人數和發病概率都是很低的，如果占據太多資源，對大部分人可能不太公平。社會各界應該以何種視角考慮罕見病群體的“公平與特殊”？

對此，渤健生物亞太區總裁丁偉波表示，現在社會上普遍認為罕見病患者是特殊群體，好像有種居高臨下的同情態度，甚至還有人會討論一個罕見病病人會耗用很多的社會資源。但實際上這里有很大的誤區。

“誤區就是認為罕見病的病人跟自己沒關系，”丁偉波認為，很多人認為罕見病是別人的事，跟自己沒關系。但實際上罕見病有可能跟每個人有關系?！氨热?，罕見病現在大概有80%是遺傳性的，但仍有20%跟遺傳沒有關系，有很多偶然性的、散發性的，就可能發生在每個人身上?！?/p>

他表示，罕見病不能夠以一個一個割裂的概念看，罕見病有可能在每個人身邊發生，跟每個人都相關?！叭绻羞@個認識，再來看對罕見病的關注，就知道講罕見病的公平時，實際上對這部分群體應該更加要強調，只有特殊對待才算公平?！?/p>

丁偉波談到，常見病的用藥由國家醫保談判定了價格，這個價格是已經被很多病人分攤的，可以用數量來攤薄價格，因此每個人需要支付的部分都會比較小。但罕見病的病人很少，不可能有非常低的價格，否則就沒有企業愿意為罕見病找尋治療方案，那樣病人就更加無藥可用。所以罕見病的藥物對于單個病人來講分攤的價格就是比較高的，罕見病患者如果自己支付百分之二三十，對病人的家庭來說也是巨大的數字。

“罕見病有可能是關系到我們每一個人的，如果那十萬分之一落在你的頭上，你還會說對罕見病給予的照顧太多了嗎？”他提出了這樣犀利的問題。

丁偉波還指出，對于現在有藥可醫的罕見病人給予足夠支持的話，其實在醫保中的占比也是非常小的，只有3%-5%，基本上可以滿足現在有藥可醫的那一部分罕見病患者的費用。所以，他認為，對于罕見病，實際上應該特殊對待，才算公平。

罕見病商業保險和慈善可以一起做

對于商業保險的作用，渤健生物亞太區總裁丁偉波認為，目前國內商業保險占的比重非常低，對于罕見病，如果通過商業保險進行覆蓋，不光是實現社會價值，從商業保險的理念來講，保險公司也能夠從中獲益。因為罕見病發生概率低，比較符合商業保險設計的原理，但因為大多數罕見病仍跟遺傳相關，發病的確定性比較高，所以保險產品必須要有非常好的合理的商業設計。

“比如，如果有很多罕見病跟遺傳相關，能不能夠針對產婦來設保險？”丁偉波強調，散發的偶然性的罕見病可能跟每個人都相關，如果讓公眾認識到罕見病不是跟自己沒關系，這樣就會符合商業保險的理念，推出可以保罕見病的保險。

他表示，每個人哪怕只是出很少的錢，這個錢可能是白花了，但可以給自己和家庭帶來保障，萬一有一天出現非遺傳性的罕見病還是可以得到相應的保障?！斑^去講疑難雜癥，罕見病基本上都屬于疑難雜癥。從概率上來講，罕見病跟我們每個人都可能相關，因此也適合從商業保險的角度做產品設計?！?/p>

丁偉波還談到，已經有商業保險機構對罕見病保險產品表示了很大興趣，甚至也提出可以把商業保險和慈善一起做，比如每賣一份保險，就捐出幾分錢給罕見病慈善基金。

丁偉波相信未來適合罕見病的商業保險產品會出現，“其實一切都有可能，在保險產品設計的時候把條件列出來，比如，如果是家族遺傳性的疾病，可以查直系血親，反過來這也會推動對于遺傳診斷的重視，讓遺傳病在更早階段就得到管理，使出生缺陷或者代際傳遞變得更少?！?/p>

他說：“如果發現了一種疾病，然后有了治療手段，又有了遺傳管理，讓這種病變得越來越少，最后社會公益才會最大化，這是我們希望去做的事情?！?/p>

應建立國家罕見病基金

渤健生物亞太區總裁丁偉波強調，對罕見病的支持是社會文明的標志。他希望從頂層設計的層面，對罕見病進行立法?！八械姆矫娑家獏f調好，最后形成一套體系，才有機會把它整合?！?/p>

他表示，不少專家已經在呼吁建立罕見病立法，把罕見病做全方位的系統梳理，用法律的形式呈現出來。

立法的流程相對比較長，更近的方案是什么？丁偉波表示，其實整個行業現在有一個共同的目標，如果不能夠一步達成的話，至少分兩步，一步是希望能夠建立國家層面的罕見病基金，這是短期內有希望能夠達成的，第二步就是希望能夠實現罕見病立法。

他認為，推動國家罕見病基金的建立，是第一步，實際上這跟頂層設計以及統籌協調各個方面都是相關聯的?！跋冉⒑币姴』?，不管是通過慈善途徑，還是通過社會的、國家制度的途徑，對罕見病患者提供幫助，相當于在現有的多層次保障的基礎上，能夠幫罕見病患者兜底?！?/p>

關于罕見病基金的資金來源，丁偉波表示，曾經也有專家提出，國家罕見病基金能不能從現有基金里撥一部分，然后對它進行商業化運作，使之能夠運轉起來，去支持罕見病患者，“它是公益性的”。

“有過很多討論，”他談到，也包括保險加慈善，把很多慈善捐助進行集中管理，也可以形成基金。

但丁偉波強調，現在不是資金來源問題，仍然是觀念問題，“如果說在這方面形成共識，認為這個事情必須要去做，然后再來看有哪些途徑，有哪些方面或資源可以整合，事情就一定能去做?！?/p>

罕見病基金需要多大規模？丁偉波表示，要一步步走，也沒必要一下子就幾百億，能夠有幾十億已經很好了，哪怕最開始的時候條件有限，幾億也很好，“首先在啟動，不是看規模?！?/p>