AI制藥離患者還有多遠？可能每個環節都需要一個大模型

馮葉使用AI工具生成/圖。

談及新藥研發，“雙十定律”是常被提起的關鍵詞，意在表達創新藥從研發到上市面臨的路程之艱：平均研發成本超過十億美元、研發周期通常大于十年。

而人工智能（AI）的崛起有望打破這一定律。據海通證券研報，AI制藥是以醫藥大數據為基礎，通過運用機器學習、深度學習等AI技術模擬和加速實驗，對藥物靶點、結構、化合物等進行快速分析，以優化藥物研發環節的技術手段。

2020年，谷歌（NASDAQ: GOOG, GOOGL）旗下DeepMind公司發布的AI系統AlphaFold 2因能準確地預測蛋白質的3D結構，點燃人們對AI驅動藥物研發的熱情，在新冠疫情對醫藥行業的催化下，AI制藥一時入局者眾。

如今近四年時間過去，實際情況卻難言理想。全球范圍內鮮有所謂的AI制藥企業實現盈利；頂著國內“AI制藥第一股”光環的晶泰科技（2228.HK）登陸港交所后屢屢破發；兩家在納斯達克上市的AI制藥龍頭公司Recursion（NASDAQ：RXRX）和Exscientia（NASDAQ：EXAI）宣布合并，被市場認為是“抱團取暖”。

進入2024年，一些昔日明星初創AI制藥企業被傳清算，不少公司在破產邊緣徘徊。市場上也仍未出現由AI設計的藥物。

AI制藥究竟遇到了什么麻煩？真正由AI設計的藥物離患者還有多遠？

“跑出來的寥寥無幾”

藥物研發過程通?？梢苑譃樗膫€環節：藥物發現，包括動物實驗在內的臨床前研究，在人體進行Ⅰ期到Ⅲ期臨床實驗，最后是新藥申請。當前AI制藥大都針對藥物發現和臨床前研究。

蔡誠是一家上市藥企的計算藥物科學家，他告訴南方周末，AI在藥物發現和臨床前研究環節有兩大重要任務：選擇正確的靶點，找到針對該靶點的臨床前候選分子。

其中，找到正確的靶點是整個藥物研發的第一步，對整個新藥研發項目起到決定性作用。

如果把疾病比作一把鎖，那么靶點即鎖芯，如果能夠找到鎖芯，研究出鎖芯的立體結構，那么就可以為其配備一把專有鑰匙——新藥。

臨床前候選分子，指的是已完成動物實驗等環節，等待在人體進行臨床試驗的藥物分子?！癆I被認為能讓這兩個環節加速、提效?！辈陶\說。

華創證券分析師援引波士頓咨詢公司（BCG）統計研究報告數據指出，過去10年，AI發現的藥物分子臨床試驗數量增長迅速，年復合增速超過60%，但目前大部分還停留在臨床Ⅰ期。

上述數據還顯示，截至2023年12月24日，共有24個AI發現藥物分子完成Ⅰ期臨床，21項成功，成功率遠高于40%-65%的行業歷史平均水平；共有10個AI發現藥物分子完成Ⅱ期臨床，4項成功，持平/略高于行業30%-40%的歷史平均水平。

如果保持上述臨床Ⅰ/Ⅱ期成功