全球首個異種器官移植臨床試驗獲批

近日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了全球首個異種器官移植臨床試驗。美國聯合醫療公司和eGenesis公司獲準開展豬-人異種腎臟移植臨床試驗，以評估經過基因改造的豬腎臟移植到人體后的安全性和有效性。這也是全球首次正式在政府層面批準異種器官移植的臨床試驗，有望開啟異種器官移植臨床應用的新紀元。

托瓦娜·魯尼（中）成為異種器官移植存活時間最長的人。（資料圖）

重要的一步

據國際著名科學期刊《自然》和聯合醫療公司網站消息，聯合醫療公司采用的豬腎臟來自于一種 10 基因經過修飾的基因工程豬，其中包括6個人類基因的轉入，以將豬細胞“偽裝”成人類細胞，同時還刪除了4個豬基因，3個豬基因刪除后減少了豬源細胞的特有標識，與人類基因轉入一樣都是為了降低人體免疫系統對豬器官的免疫排斥反應，另外1個基因刪除后可抑制豬器官移植到人體后繼續生長。

聯合醫療公司擬于2025年中期開展這項臨床試驗。最開始只招募6名患者參加，這些受試患者需要滿足三個主要條件：一是患有終末期腎病，二是因醫療原因不適合接受常規腎移植或在未來五年內不太可能接受腎移植且可能在等待中死亡，三是年齡在 55-70 歲之間。本次臨床試驗的療效將主要通過受試患者（包括移植的豬腎臟）在手術中存活數量以及存活時間長短來評估，移植的豬腎臟過濾血液能力以及患者的生活質量變化也是重要評估內容。

完成基因工程豬腎臟移植手術之后，患者需要接受約六個月的密切監測，以觀察是否會嚴重不良反應、傳染病以及腎臟損傷等情況，患者還將接受終身隨訪。如果前面六名患者的臨床試驗進展順利，FDA相關監測委員會將在審查這些臨床試驗的安全性和有效性數據之后，決定是否將臨床試驗規模進一步擴大，達到50人。

eGenesis公司供移植的豬器官則是一種69個基因經修飾的基因工程豬，包括三類基因修飾，第一類是刪除了三