醫保創新藥落地的轉機：一位皮膚慢性排異少女和母親的抗排實錄

2024年11月，國家醫保局等部門發布的新版國家醫保藥品目錄新增91種藥品，其中38種為“全球新”創新藥物，覆蓋腫瘤、罕見病、移植等多個治療領域，是對我國 “藥籃子”的又一次全面升級。自2025年1月1日新版醫保目錄正式實施以來，全國各地落地執行，正惠及眾多慢性排異患者，在用藥的可及性和可負擔性方面不斷提升。

今年的新版醫保目錄中，就包括慢性移植物抗宿主?。╟GVHD），即俗稱“慢性排異”這一治療領域。來自廣東的十二歲皮膚慢性排異患者玥玥（化名）就在醫保目錄落地后用上了“全球新”的創新藥。玥玥母親表示：“當看到慢性排異的創新藥納入醫保時十分激動。在醫保落地的兩個月時間里，我們生活發生了很大的變化。這不僅僅是治療費用的降低，減輕了家庭的壓力，對孩子來說在這樣一個成長關鍵階段能持續治療，更是一個學習、生活、心理上重要的轉機?！?/p>

慢性排異抗爭之路，專家呼吁盡早管理并實現免疫穩態

玥玥9個多月的時候確診了地中海貧血，在這之后，輸血和排鐵成了她的日常。為了讓玥玥擺脫治療束縛，玥玥父母下定決心讓玥玥進行異基因造血干細胞移植手術。8歲那年玥玥經歷兩次手術后最終成功，過了一年多便重返校園。返校后本以為玥玥回歸了正常學習生活，卻沒想到一段時間后，她全身產生大面積的皮膚異色，指甲變形脫落。最終，玥玥被確診為慢性排異。

（圖為玥玥發生皮膚慢性排異時的生活照）

2023年我國共完成異基因造血干細胞移植14,952例，位列全球第一，成為名副其實的“移植大國”。然而，異基因造血干細胞移植術后30%-70%患者存在發生慢性排異的風險。慢性排異也成為術后管理新的挑戰。慢性排異會累及皮膚、指甲、口腔、眼睛、關節筋膜或骨關節、胃腸道、肝臟、生殖器等多個組織和器官，嚴重影響患者生活質量。

玥玥的主治醫生——東莞臺心醫院南方春富血液病研究院血液二科主任廖建云教授表示：“慢性排異是異基因造血干細胞移植后管理的要點。因此早篩、早診、早治是不容忽視的黃金準則，特別對于青少年患者來說，如果不能早期及時干預，除了疾病本身進展之外，可能還會進一步導致焦慮、抑郁等問題，影響心理健康?！?/p>

對于玥玥來說，這次又是新的挑戰。對于玥玥媽媽來說更是如此，剛陪玥玥走過兩次移植手術，又陷入了新的“困境”。當回想起陪玥玥走過的這一路時她仍會哽咽，但當了媽媽就學會收起崩潰，更加堅強地面對，玥玥媽媽在玥玥確診后就陪伴她接受新的治療。

對此，廖建云教授補充：“除了地中海貧血這類血液疾病，異基因造血干細胞移植患者群體中，很大一部分為惡性血液病如白血病患者，在慢性排異治療同時，還要警惕原發疾病復發。因此盡早建立免疫耐受以維持免疫穩態是重中之重。其價值在于能在治療cGVHD的同時保留移植物抗白血?。℅VL）效應，也就是說早期管理cGVHD和降低原發腫瘤的復發幾率‘兩手抓’。同時，對于青少年患者而言，必須將‘安全性’置于核心地位。因為長期抑制免疫對患者可能帶來多重挑戰，不僅會導致生長發育遲緩和性激素水平低下，影響性腺成熟，還可能引發骨質疏松和繼發性惡性腫瘤等遠期并發癥，生長發育滯后于同齡人。這些綜合因素使得青少年患者在生理、心理和社會層面都面臨巨大負擔。因此，我們要充分考量療法的長期管理效果與安全性的兼顧?！?/p>

一線治療與生活負擔的雙重困境

然而玥玥慢性皮膚排異初始治療開始一段時間后，玥玥媽媽發現并沒有明顯改善。玥玥媽媽回憶：“剛開始的治療幾乎沒有效果，只能讓疾病不進展，但無法改善孩子身上的皮膚情況。身上的黑斑可能需要好多年的時間才能有機會慢慢消失?！?/p>

對此，廖建云教授介紹：“目前超過一半的cGVHD患者在接受一線治療標準方案以后仍需二線及以上治療。維持免疫穩態和逆轉纖維化是cGVHD治療中的兩大核心目標，因此早治療的同時也需要關注患者的治療情況，及時切換合適的治療方案?，F有cGVHD二線治療有甲氨蝶呤、嗎替麥考酚酯等，近年來也出現JAK抑制劑、BTK抑制劑、ROCK2抑制劑等治療藥物?！?/p>

與此同時，從玥玥9個月開始地中海貧血的持續治療，到兩次異基因造血干細胞移植，再到慢性排異的初步治療，玥玥媽媽和爸爸的經濟負擔已十分沉重?！凹依锢先四昙o大了，玥玥是我們一路帶大的。為了孩子的治療費用，玥玥爸爸在外工作，我一直一邊上班一邊陪孩子，后來孩子要手術了，我辭掉了做了5年的工作，直到手術兩年后才重新做些兼職。后來又遇到了這個慢性排異，一直看不到治好的希望，我就又辭掉了工作，到處找治療辦法?！鲍h玥媽媽說。

即便如此，玥玥媽媽還是希望給玥玥創造最好的成長環境，和學校的老師、家長不斷打招呼，這個皮膚問題是不傳染的，不必擔心。她也告訴玥玥不必在意任何人的說法、看法，身體是自己的，生活也是自己的。玥玥小時候家里給她報了舞蹈興趣班，后來手術之后怕有影響換成了繪畫班。

（圖為玥玥發生皮膚排異前的練舞圖）

“全球新”創新藥獲批后迅速納入醫保

玥玥慢性排異治療的轉機出現在她十二歲那年，主治醫生廖建云教授告訴玥玥媽媽有一款創新藥在國內獲批上市了。玥玥媽媽說：“玥玥手臂和腿上皮膚有很明顯的變化，對于生活最大的改變就是之前一直穿著長袖長褲，現在有時候天熱可以穿短褲了?！?/p>

短短幾個月后，新版國家醫保目錄就納入了慢性排異的創新藥物。對此，廖建云教授補充：“在去年12月國家醫保局舉辦的2024年國家醫保藥品目錄解讀活動上，重點列舉了9個具有代表性的品種，這些產品臨床價值大、創新程度高、價格合理、填補空白。其中包括慢性移植物抗宿主病治療領域的ROCK2抑制劑，其創新性在于恢復免疫平衡并逆轉纖維化的雙向機制，能夠助力雙重治療目標的達成。隨著新版醫保目錄落地，創新療法輔助規范化的治療將惠及更多患者?！?/p>

2025年，玥玥已經接受了創新治療1年。對此，廖建云教授提醒：“慢性排異長期的管理意識十分重要?；颊吲c患者照護人需從‘被動執行醫囑’轉向‘主動長期管理’，及時觀察身體癥狀變化，并且堅持定期隨訪。不僅是患者，醫生連同的護理人員也應強化移植后的慢性排異長期管理理念，在醫院、家庭和個人之間形成‘早預警、早干預、長管理’的良性循環，最終回歸正常生活?！?/p>

令人欣慰的是，雖然小小年紀就接到了命運的困難模式，但是在爸爸媽媽的陪伴和保護下，玥玥依舊樂觀開朗。周末也可以穿著防曬衣和爸爸、媽媽、朋友們一起去公園享受陽光，還打起了羽毛球。玥玥媽媽也帶著玥玥到北京旅游，去體驗不同的城市和文化。玥玥媽媽說：“我們的期望其實很簡單，只希望孩子可以健健康康、快快樂樂地成長。經歷了那么多，只覺得健康真的很重要?！?/p>

（圖為玥玥在旅游時的紀念照）

作為玥玥的主治醫生，廖建云教授也對她的未來充滿期待和信心，她表示：“醫學在不斷地進步，我們的孩子終將回歸健康。面對疾病，孩子和家長們都要保持積極樂觀的心態，要相信孩子會有燦爛的未來，珍惜當下的每一刻。當我們越走越遠時，你會發現疾病只是人生的一部分，還有無數的夢想和可能性等待實現，而現在的每個堅持的瞬間都是在為未來鋪路?！?/p>

（圖為廖建云教授和玥玥以及玥玥媽媽一起參與疾病科普活動）