砒霜的逆襲:一款“致命毒藥”如何惠及全球患者?
無論是國產的三氧化二砷注射液,還是復方黃黛片,目前均只能供給國內患者使用,并沒有廣泛進入國際市場。
指著手上的“三氧化二砷”口服液,港大醫學院內科學系講座教授鄺沃林說,知道這個藥物有效,但如何合規生產并推廣,讓全球患者都能用上,是更難的事。
責任編輯:曹海東
只在小說或電視劇里才能看到的劇毒“砒霜”,竟成了絕境中患者的“解藥”。它將APL這種極為兇險、死亡率很高的惡性血液疾病,五年無病生存率提高至90%以上。視覺中國|圖
重擊似乎是瞬間發生的——在發現牙齦滲血,全身都“冒血點”的第三天,38歲的陸航被深圳市某三甲醫院緊急要求住院了。
當時,陸航的血小板數值僅有5×109/L,屬于嚴重偏低。在完善骨髓穿刺、基因檢測等檢查后,他被確診為急性早幼粒細胞白血?。?span class="nfzm-web-style--kaiti" style="font-family: 楷體, 楷體_GB2312, SimKai,Kaiti,STKaiti;">簡稱APL,又稱M3型白血病)。
APL曾被認為是最兇險的白血病之一。發病后通常進展迅速,可能導致內臟出血、腦出血、器官衰竭等致命并發癥,未經治療的APL患者,早期死亡率超過50%。
陸航是幸運的。只在小說或電視劇里才能看到的劇毒“砒霜”,竟成了絕境中的“解藥”。
砒霜——這種學名為“三氧化二砷”的物質,是歷史上最古老的毒藥之一。在過去近半個世紀,經過幾代中國醫生的臨床實踐,三氧化二砷將APL這種極為兇險、死亡率很高的惡性血液疾病,五年無病生存率提高至90%以上。
但就是這樣一款“好藥”,面臨不少困境——不僅最初的發明人歸屬爭議不休(具體參見南方周末2018年2月12日報道《誰發明了砒霜治療白血病》、2018年4月12日報道《“砒霜治白血病”世紀懸案》),而且將國內產品推廣至全球的商業化道路亦頻頻受阻。
就當前全球治療APL現狀來看,患者在發病時普遍需住院,以靜脈注射三氧化二砷的方式治療疾病,且海外患者使用的三氧化二砷注射液,大多產自美國,價格高昂,能否提供更高效的治療方案,惠及全球患者?
最新的消息是,香港大學李嘉誠醫學院(下稱港大醫學院)于2025年2月宣布,其自主研發的口服砒霜藥物(ARSENOL?)在治療APL中取得顯著療效——患者五年存活率高達97%,復發率低于2%,相關臨床研究刊登在美國血液學會(ASH)旗下雜志《Blood?Advances》上,引發業界關注。
“這可能是香港上市的第一個用于治療癌癥的創新藥物,具有重要的意義。而內地有更豐富的臨床試驗資源,我們已經在溝通,希望聯合起來,共同推動這款口服藥走向全球?!惫枮I血液病腫瘤研究所所長、中國臨床腫瘤學會(CSCO)監事會監事長馬軍告訴南方周末記者。
最幸運的“血癌”
21.1km,2小時51分鐘,配速8分08秒。2024年10月,在深圳灣公園首次跑完“半馬”后,陸航在社交媒體上發文記錄,向三年前曾患“血癌”的自己致敬。
血液病圈里有句話這樣說道:萬一不幸得了白血病,最好是M3型。
這是一種由于造血干細胞的增殖分化和凋亡“失控”,異常早幼粒細胞瘋狂增多,
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校對:吳依蘭