基因療法：沉寂之后的復蘇？

基因療法在經過多年沉寂之后最近頻頻傳來好消息，在治療利伯氏先天性黑內障（LCA）和腎上腺腦白質營養不良（ALD）等疾病方面取得重要成果

給科里以光明

利伯氏先天性黑內障是一種視網膜眼病，發病原因是，一種稱為RPE65的基因出現變異，不能為視網膜細胞編碼產生一種特殊的維生素A。因此患者從童年開始視力退化，隨著年齡的增長，患者的視力嚴重下降，眼球活動異常。等到成年之后，早則二三十歲，晚則四十歲左右，患者會完全失明。這種疾病迄今尚無法治療。

正是因為疾病的難以治療和其單基因遺傳病的性質，激發了研究人員嘗試采用基因療法的設想。在一年前，就有多個研究團隊宣稱治療該病取得了效果，而且治療時的年齡越小，效果越好。這次的基因療法是由美國費城兒童醫院和霍華德·休斯醫學研究所的凱瑟琳·海伊（Katherine High）研究團隊和費城大學的瓊·貝內特（Jean Bennett）等人共同完成的?，F在觀察到的效果令人欣慰。

在這批12名治療有效果的病人中，9歲的科里·哈斯（Corey Haas）顯然是最幸運的?，F在，他可以獨自騎著自行車到處轉悠了。由于患上先天性黑內障，科里的視力減退，行動受到限制，而且需要父母照看才能活動。但是在經過基因療法后，科里的視力大有改進，行動也更自如和自由了。哈斯說，“以前我只習慣于騎著自行車在自家的前院轉悠，但是現在我能騎車繞著鄰居家跑，而且不用人看著。”

當然，海伊和貝內特等人的基因療法是實驗性質的，離完全治愈利伯氏先天性黑內障還有很大的距離，但是這種單一的療法卻改善了患者的視力。所有接受治療的12名病人的一只眼睛的視網膜功能都得到了改善（另一只眼作為對照沒有進行治療），而且這種實驗性基因療法現在看來很安全。海伊認為，最有意義的是，以前看起來求治無門的黑內障有了恢復視力的驚人效果，這種結果不僅能促進基因療法的發展，而且