基因療法可以令人放心了?

對接受基因治療的艾滋病患者長期隨訪的結果表明,遺傳修飾T細胞是一項安全的基因療法。這或許能部分消解近年來人們對于基因療法的過度疑慮。

責任編輯:朱力遠

對接受基因治療的艾滋病患者長期隨訪的結果表明,遺傳修飾T細胞是一項安全的基因療法。這或許能部分消解近年來人們對于基因療法的過度疑慮。

上世紀九十年代,基因療法首次用于治療“重度聯合免疫缺陷癥”(SCID),至今已經進行了兩千余例的人體試驗。早期臨床試驗表明,基因療法在治療白血病、血友病、地中海貧血、帕金森癥、阿爾茨海默病等上效果顯著,甚至能夠令盲人重獲光明。而更多的動物模型試驗顯示,基因治療大有根治更多頑疾的可能。

安全性問題

可以說,基因療法承載了現代醫學治愈頑疾的諸多希望。但是,由于該療法涉及對患者的遺傳物質進行操作。所以,基因療法自誕生之日起,其安全性也備受關注。

迄今為止,在基因療法完成的兩千余例人體試驗中,共有12例發生嚴重的不良反應,如免疫排斥或T細胞白血病等。這其中,“喬妮·莫爾之死”(參見《南方周末》2007年8月22日科學版)的影響最為深遠。2007年7月美國馬里蘭州一位36歲的關節炎患者,在接受基因治療時意外死亡,繼而引發美

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